美国FDA批准蓝鸟生物280万美元基因疗法治疗罕见血液病 - 《华尔街日报》

蓝鸟生物一直难以将其科学进展转化为商业产品。图片来源：Sipa USA via AP美国食品药品监督管理局（FDA）批准了蓝鸟生物公司的一种基因疗法，该疗法有望治愈一种罕见血液疾病，每位患者的治疗费用高达280万美元，使其成为美国最昂贵的药物之一。

FDA于周三批准了这种名为Zynteglo的治疗方法，适用于因一种名为β-地中海贫血的遗传疾病而依赖定期输血的患者。这种疾病会干扰血红蛋白的产生，血红蛋白是红细胞中负责将氧气输送到全身的蛋白质。

蓝鸟生物表示，如果患者在治疗后两年内治疗失效，公司将向私人和商业健康保险公司报销高达80%的治疗费用。据蓝鸟生物称，美国约有1,500名依赖输血的β-地中海贫血患者，其中估计有850名患者健康状况良好，可以接受Zynteglo治疗。

近年来，随着基因疗法的出现，百万美元级别的药物治疗变得越来越普遍。基因疗法是一次性治疗，旨在纠正导致罕见疾病的基因缺陷。诺华公司于2019年推出了一种治疗婴儿肌肉萎缩症的基因疗法，每次治疗费用为210万美元，使其成为当时美国最昂贵的药物。

去年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了Enzyvant Therapeutics公司研发的Rethymic疗法，用于治疗一种罕见免疫疾病。据研究药品价格趋势的非营利组织46Brooklyn Research数据，该疗法标价约为270万美元。

蓝鸟生物首席执行官安德鲁·奥本沙因表示，公司在与保险公司进行多年协商并分析当前标准护理下β-地中海贫血治疗成本（患者终身治疗费用约640万美元）后，最终确定了该药物定价。

“我们的支付模式完全按照美国支付方的需求设计，“奥本沙因先生表示。

奥本沙因预计Zynteglo在美国的覆盖范围将优于欧洲。在欧洲，尽管蓝鸟生物允许五年分期付款且疗效不达标可退款，但160万欧元（约合163万美元）的标价仍使该疗法在单一支付方体系下备受冷落。去年该公司宣布将开始从欧洲市场撤出该药物。

与健康保险公司和制药企业合作评估药品成本的非营利组织"临床与经济评价研究所”于7月表示，若定价在250万至280万美元之间，并对五年内需重新输血的患者提供80%退款，Zynteglo将符合传统成本效益阈值。

2019年，前蓝鸟生物首席执行官尼克·莱什利曾表示，该公司将把这款疗法定价在210万美元或更低，他认为这体现了其对患者的内在价值。

麻省总医院血液学家汉尼·阿尔-萨姆卡里指出，Zynteglo并不适合病情相对较轻的患者。他解释道，为输注这种基因改造细胞，患者需先接受高强度化疗以彻底清除免疫系统，这可能显著增加长期不孕和患癌风险。

阿尔-萨姆卡里博士表示，其他患者会选择继续定期输血而非冒险接受治疗。但他同时强调，Zynteglo仍代表重大科学突破，估计约三分之一输血依赖型患者可能从中获益，且身体状况足以承受其副作用。

“就在不久之前，基因疗法还被视作未来科技，如今已成为现实。“阿尔-萨姆卡里博士说道。

总部位于马萨诸塞州剑桥市的蓝鸟生物一直难以将科研成果转化为商业产品。去年，该公司在将抗癌药物管线剥离成立上市公司2seventy bio后，专注于罕见病治疗领域。

Zynteglo是拆分后蓝鸟生物首个获美国批准的产品。

蓝鸟生物四月宣布将大幅削减开支并裁员以维持运营至2023年上半年。奥本希恩先生透露，公司已通过近期融资及周三FDA的批准改善了财务状况。

作为批准的一部分，蓝鸟生物从美国食品药品监督管理局（FDA）获得了一张所谓的优先审评券，该券可用于在未来加快FDA对另一种药物的审批流程。这种可在公司间转让的审评券由美国国会设立，旨在促进罕见病药物研发。

奥本沙因先生表示公司可能出售该券，按现行价格可获利1亿至1.1亿美元。若下月其另一款在审药物获批，蓝鸟生物有望获得第二张可出售的优先审评券。

加拿大皇家银行资本市场分析师卢卡·伊西指出，尽管获得批准，蓝鸟生物在重获投资者信心方面仍面临挑战，且短期内Zynteglo的销售额不太可能成为重要收入来源。“他们目前资金相当紧张，“伊西先生表示。

周三交易日中蓝鸟生物股价上涨3%，但该股过去12个月累计下跌24.7%。

奥本沙因先生周三表示，Zynteglo的获批有助于巩固蓝鸟生物的财务状况。

FDA表示批准Zynteglo是基于研究数据：89%接受治疗的患者血红蛋白水平维持在足够水平，至少12个月无需输血。监管机构指出该疗法存在潜在血癌风险，但在Zynteglo研究中尚未出现相关病例。

“此次批准是β-地中海贫血治疗的重要进展，特别是对于需要持续输血的患者而言，“FDA生物制品评价与研究中心主任彼得·马克斯表示。

彼得·洛夫特斯对本文有所贡献。

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刊登于2022年8月18日的印刷版，标题为《FDA批准蓝鸟基因疗法》。