Alnylam股价因心脏病药物试验结果积极而飙升 - 华尔街日报

品牌名为Onpattro的帕蒂西兰（Patisiran）可能很快将用于治疗一种心脏病。图片来源：Business Wire/Associated Press生物科技公司Alnylam制药的股价周三大幅上涨，此前该公司表示，其一种药物在一项研究中帮助改善了心脏病患者的身体活动能力，这为扩大监管批准打开了大门，未来几年可能增加数十亿美元的销售额。

Alnylam股价在近期交易中上涨44%，至205美元，公司市值增加逾80亿美元。

根据Cowen & Co.的数据，Alnylam是几家研发新型心脏病药物的公司之一，到2026年，这些药物可能为全球480亿美元的心脏病药物市场增加170亿美元。

总部位于马萨诸塞州剑桥的Alnylam表示，其药物帕蒂西兰的第三阶段研究达到了主要目标，即在治疗12个月后，与安慰剂相比，心脏病患者在六分钟步行测试中的表现有统计学上的显著改善。

该研究评估了一种罕见蛋白质紊乱患者，这种紊乱会导致心脏难以向全身泵血。Alnylam表示，这种名为转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变心肌病（ATTR-CM）的疾病全球影响20万至30万人。

Alnylam表示，将在2022年底寻求美国食品药品监督管理局（FDA）批准帕蒂西兰用于治疗这种心脏病。帕蒂西兰于2018年首次在美国获批用于治疗由遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变引起的神经损伤，并以品牌名Onpattro销售。

根据FactSet的数据，该药物今年销售额预计将达到6.04亿美元，但分析师表示，在规模更大的ATTR-CM市场获得批准可能推动年销售额超过10亿美元。

辉瑞的Vyndamax于2019年在美国获批治疗ATTR-CM，今年上半年全球销售额达12亿美元。

Alnylam是RNA干扰（RNAi）药物技术的先驱，该技术可沉默与疾病相关的基因。Patisiran通过阻断基因产生可在神经和心脏等器官中积聚的转甲状腺素蛋白。

Alnylam表示，在次要研究目标（与安慰剂相比减少死亡、住院和改善六分钟步行测试）方面，该药物未产生统计学上的显著结果。

Chris Wack对本文亦有贡献。

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更正与补充

Alnylam股价在早盘交易中上涨47.5%至209.41美元。本文早期版本错误地报道为上涨47.5%至67.44美元。（更正于8月3日）

刊登于2022年8月4日印刷版，标题为《心脏药物提振生物科技公司Alnylam》。