患肌萎缩侧索硬化症的美国人寄望于加拿大，寻求美国尚未批准的潜力药物——《华尔街日报》

加拿大上周批准了Amylyx制药公司治疗肌萎缩侧索硬化症的新药。如今，一些患有这种致命神经退行性疾病的美国患者——也被称为卢·格里克氏症——正考虑北上获取药物Albrioza。该药物尚未在美国获批。

现年75岁的亚特兰大退休医生威廉·伍兹2019年被诊断出患有ALS，他正在联系可能帮助他获得Albrioza的加拿大医生。“有很多事情需要弄清楚，“他说，“但我相信我会找到可以去看的医生。”

华盛顿特区的阿利斯塔尔·亚伯拉罕也在考虑前往加拿大。这位41岁的医生在一年多前被诊断出患有ALS，他说直到最近他一直在服用构成Albrioza的两种成分。但他说其中一种成分——处方药苯丁酸钠——最近几周一直缺货，这促使他考虑寻求Albrioza。

加拿大ALS协会表示，他们收到了来自美国患者关于Albrioza的咨询，但现在判断有多少美国人可能前往加拿大获取该药物还为时过早。一些加拿大医生接到了美国患者的电话和电子邮件，询问与可能开具该药物处方的医生预约的事宜。

亚特兰大家中的威廉·伍兹使用一种特殊勺子，帮助完成进食所需的精细动作控制。照片：《华尔街日报》Dustin Chambers摄“我告诉他们很高兴见到他们，但他们需要亲自来就诊，”麦吉尔大学神经学家、治疗ALS患者的Angela Genge博士表示。

加拿大卫生部在批准Albrioza时已明确要求Amylyx公司提供更多数据以证实该药疗效，但尚未表态是否会接纳前来求药的美国患者。该机构发言人表示：“确保加拿大患者获得所需处方药是我们的首要任务。”

Amylyx公司表示Albrioza将在六周内在加拿大上市销售，目前尚未公布定价。该公司已与赛默飞世尔科技位于安大略省的Patheon部门合作生产该药物——一种需溶于水后口服或通过饲管服用的单次使用袋装粉末。

当被问及美国患者赴加求药时，公司发言人回应：“我们建议患者咨询医生以确定最适合的方案…我们有信心为当前符合Albrioza使用资格的患者提供药品。”

加拿大实行全民医保制度，但各省覆盖的药品和治疗方案不尽相同。当地卫生专家表示，外国人在加就医购药需自费。

对于全美超1.6万名ALS患者而言，出行本已困难——这种疾病会逐渐剥夺患者的行动和语言能力。Abraham博士需通过饲管进食、夜间使用呼吸机并依赖轮椅。但作为两个幼子的父亲，他表示“能多陪伴家人几个月，值得专程前往多伦多（其妹妹居住地）”。

阿利斯塔尔·亚伯拉罕与他的家人。这位41岁的医生在一年多前被诊断出患有肌萎缩侧索硬化症（ALS），目前正考虑前往加拿大购买Albrioza药物。图片来源：朱莉·库巴尔摄影美国食品药品监督管理局（FDA）已批准少数几种治疗ALS的药物，但均无法治愈该疾病。Albrioza同样不是根治方案。但在2022年5月致FDA的一封信中，超过三十位ALS临床医生敦促该机构批准Albrioza，称该药物具有临床意义上的显著疗效。

根据2020年《新英格兰医学杂志》发表的研究，137名ALS患者在服用其他治疗药物的同时，分别接受Albrioza或安慰剂治疗。结果显示，Albrioza组患者的病情恶化速度明显慢于安慰剂组。

FDA仍在权衡是否批准Albrioza。该机构的顾问委员会在审查Amylyx公司的临床试验数据后，认为其有效性证据不足，于今年3月投票反对批准该药物。据公司透露，目前正在进行更大规模的临床试验，但初步结果可能要到2024年才能公布。

根据Amylyx公司的说法，FDA虽无需遵循专家小组的建议，但表示将在9月29日前做出决定。

FDA官网显示，其规定禁止进口在其他国家获批但未在美国获批的药物。但网站也指出存在例外情况，包括当药物用于治疗尚无有效疗法的严重疾病、仅供个人使用且不构成不合理风险时。

威廉·伍德与妻子凯瑟琳·伍德在亚特兰大家中。图片来源：达斯汀·钱伯斯/华尔街日报亚特兰大58岁的律师约翰·坎贝尔九个月前被诊断出渐冻症，他表示原本计划先观望FDA是否批准Albrioza，再决定是否赴加拿大获取该药物。但随着病情恶化，他改变了主意。“我必须主动出击，“他说，并补充道自己虽然还能开球车打高尔夫，但如今爬楼梯会气喘，夜间需要便携式呼吸机辅助呼吸。

他解读FDA规定后认为，渐冻症患者应被允许将药物带回美国。“我会竭尽所能获取药物而不至于入狱，“他说道，并表示已联系FDA求证但尚未收到回复。

FDA女发言人表示，该机构认识到"对渐冻症新型安全有效疗法的迫切需求”，并"致力于与企业及患者群体合作加速产品研发和审批”。被问及是否允许美国患者进口Albrioza时，她仅提供了官网链接未作具体说明。她补充说，购买未经美国批准的药物存在风险，FDA建议患者从持牌药房购药。

“我们恳请FDA尽快批准这种药物以解决当前局面，”美国非营利组织ALS协会的发言人表示，该机构通过总计220万美元的资助支持了Albrioza的研发。该发言人称协会一直倡导FDA批准Albrioza，并补充说如果FDA不批准此药，“医疗旅游将成为更严峻的问题”。

桑迪·莫里斯与家人表示她打算等待FDA对Albrioza的审批结果。图片来源：玛琳·塞弗恩加州谢拉维尔的前商业分析师桑迪·莫里斯于2018年51岁时被诊断出ALS。她透露2019年曾四次飞赴韩国接受美国未批准的ALS干细胞治疗，花费超过14万美元。但对于Albrioza，她表示将等待FDA的决定。

“既然加拿大已批准，我希望我们能紧随其后，”她说。

亚特兰大的退休医师伍兹博士近月注意到疾病无情的恶化迹象。他表示双腿更加无力，不仅在花园里需要拐杖，甚至在平坦路面行走时也需辅助。他已无法轻松长距离步行或游泳后自行上岸。

“这些变化再次提醒我必须尽快前往加拿大，”他说。

威廉·伍兹和他的妻子凯瑟琳·伍兹在亚特兰大的家中。照片：达斯汀·钱伯斯为《华尔街日报》拍摄写信给艾米·多克瑟·马库斯，邮箱：[email protected]