拜登或叫停其"癌症登月计划"的启动——《华尔街日报》

在担任副总统的最后一年，乔·拜登发起了"癌症登月计划"以加速疾病治愈。该计划虽短暂，但他成功推动国会达成协议，放宽了对突破性药物和医疗设备的监管。

今年二月，拜登总统重启该计划，设定了未来25年内将癌症死亡率降低至少50%的目标。鉴于科学知识和治疗手段的快速发展，这个雄心勃勃的目标或许可以实现。然而，拜登的其他政策却与此目标相矛盾。

就在上周公布的两项制药突破每年可能挽救数万生命，并重新定义癌症治疗。但拜登政府推行的增税和药品价格管制措施，将抑制那些带来这些潜在疗法的私人投资。

过去二十年里，癌症年死亡率总体下降了27%。这一进展部分归功于乳腺X光筛查等预防性检查和吸烟率下降。但近年来的重大突破主要来自针对特定肿瘤生物标志物（通常是突变基因或蛋白质）的新型疗法，以及利用免疫系统对抗癌症的免疫疗法。虽然部分生物标志物为患者独有，但科学家已发现约160种在癌症患者亚群中普遍存在的标志物，例如KRAS基因突变就存在于非小细胞肺癌、结直肠癌和胰腺癌中。

随着多年研究和投资的成果不断累积叠加，癌症治疗创新正在加速。根据癌症死亡率数据显示，2015至2019年间每年下降约2%，而1990年代的年降幅仅为1%。随着针对化疗和放疗耐药性顽固癌症的新疗法问世，未来几年死亡率降幅将进一步扩大。

虽然前列腺癌和乳腺癌等常见癌症若早期发现存活率接近100%，但制药公司和生物技术初创企业正将更多投资导向罕见且侵袭性强的癌症类型。去年全球启动的2335项临床试验中，约三分之二聚焦于针对小患者群体的罕见癌症新疗法，其中包括夺走拜登之子博·拜登生命的胶质母细胞瘤。

以葛兰素史克的免疫疗法Jemperli为例，该药物针对由罕见遗传病"错配修复缺陷"（dMMR）引发的癌症，这类癌症通常对化疗和放疗反应较差。美国食品药品监督管理局去年8月加速批准了Jemperli，因其在治疗dMMR导致的复发性或晚期结直肠癌、小肠癌和胃癌患者中展现出显著疗效。

但Jemperli能否用于其他罕见癌症？由葛兰素史克资助的纪念斯隆-凯特琳癌症中心研究人员决定在一小群由dMMR引起的晚期直肠癌患者中测试该药物。这种基因缺陷占每年确诊的45,000例直肠癌中的5%至10%。

上周《新英格兰医学杂志》报告的结果令肿瘤学家震惊：所有12名患者在接受该药物治疗六个月后均实现完全缓解。无人需要手术、化疗或放疗。尽管部分患者可能复发，但即便在小规模试验中，100%的成功率也前所未有。

医生们希望Jemperli可能帮助某些胰腺癌患者——这种同样可由dMMR引发且通常致命的癌症。后续研究和试验往往揭示，治疗效益会延伸至最初开发目标之外的癌症。默沙东的Keytruda正是因此成为重磅药物，它能治疗转移性黑色素瘤、非小细胞肺癌、霍奇金淋巴瘤和膀胱癌等多种癌症。

如今"利润"是个敏感的政治词汇，但它正是资助研究并激励制药商探索已获批药物如何惠及不同患者群体的源泉。

阿斯利康的乳腺癌治疗药物Enhertu是一种与化疗药物结合的单克隆抗体。根据是否含有导致细胞过度增殖的异常蛋白数量，乳腺癌现被分为HER2阳性或阴性。不久前，HER2阳性乳腺癌患者还面临更高的复发和死亡风险。但过去二十年间，得益于包括2019年获FDA批准的Enhertu在内的HER2靶向免疫疗法，其存活率已显著提升。

大多数患者被归类为HER2阴性。实际上，许多患者体内存在少量HER2，医生们越来越多地将他们描述为“低HER2”患者，这意味着他们有可能接受Enhertu的治疗。尽管这一概念尚未被普遍接受，但可能很快就会被认可。

上周，阿斯利康与第一三共合作报告称，Enhertu将低HER2转移性乳腺癌患者的死亡风险降低了36%，对于激素受体阴性亚组患者更是降低了50%。这些结果远超其他转移性乳腺癌疗法的效果。肿瘤学家估计，Enhertu可能延缓目前被归类为HER2阴性患者中一半人的疾病进展，约占所有乳腺癌患者的40%。他们还希望这种药物的机制可以应用于其他难以治疗的癌症。

这些治疗突破并非来自政府项目。它们的出现是因为制药公司在药物研发上投入了数十年和数千亿美元。通常需要10.5年和13亿美元才能将一种新药推向市场。约95%的癌症药物研发以失败告终。

随着拜登总统和国会民主党人推动医疗保险“谈判”——即限制——药品价格并提高对企业和投资者的税收，这一点必须谨记于心。制药公司从成功药物中获得的高额利润，是用于回报股东承担的投资风险并鼓励未来投资所必需的。资本具有流动性。

拜登提出的提高最高边际个人所得税税率（包括资本利得税）的提案，将惩罚那些为生物技术初创企业提供种子资金的风险投资本家，这些企业承担了大部分抗癌药物的早期研究，并经常被大型制药公司收购。与此同时，他提出的全球企业最低税率将提高知识产权的成本，而知识产权在海外通常享受较低税率。

当今值得庆贺的事情不多，但生物技术创新是其中之一。希望总统不要扼杀他自己的抗癌登月计划。

芬利女士是《华尔街日报》编辑委员会成员。

拜登总统2月2日在白宫“抗癌登月计划”活动上发表讲话。图片来源：Alex Brandon/美联社刊载于2022年6月16日印刷版，标题为《拜登可能阻止其抗癌登月计划的启动》。