加拿大批准Amylyx公司ALS药物 美国寻求更多时间审查——华尔街日报

身着夹克的约书亚·科恩和贾斯汀·克利是Amylyx制药公司的联合创始人。图片来源：ROBERT HOUSER/AMYLYX加拿大卫生部门批准了Amylyx制药公司治疗肌萎缩侧索硬化症的新药，这是一种逐渐发展的神经退行性疾病，会剥夺患者的行动和语言能力。

这是自2018年以来加拿大首次批准治疗这种致命疾病的新药，该病也被称为卢·格里克病。

加拿大卫生部周一的这一行动可能会给美国药品监管机构带来更大压力，促使其自行批准，尽管美国食品药品监督管理局的一些工作人员和独立顾问表示该药物需要更多测试。

Amylyx表示，预计这种名为Albrioza的药物将在未来六周内在加拿大的专科药店上市，但报销可能需要更长的时间，具体取决于患者居住地和所拥有的保险类型。

加拿大ALS协会首席执行官塔米·摩尔表示：“这一批准代表了ALS患者可用治疗方案的进步，但要让该国的保险公司支付这种药物，还有更多工作要做。”

位于马萨诸塞州剑桥市的Amylyx拒绝就这种药物的定价发表评论。

Amylyx本月初表示，美国FDA计划在9月29日前做出批准决定，此前该机构将截止日期延长了三个月，以评估额外的试验数据。

机构官员在三月召开的临床试验数据评估会议上对该药物给出了悲观的评价。

FDA官员和独立顾问在会上提出担忧，认为Amylyx公司的小规模二期研究未能提供足够证据证明该药物能延缓疾病进展。

FDA外周和中枢神经系统药物咨询委员会以6比4的微弱差距投票认定，Amylyx的研究不足以证明其有效性。

数年前被诊断出ALS的布莱恩·沃拉赫表示，加拿大的行动将给其他国家患者带来该药物将获更广泛批准的希望。图片来源：桑德拉·阿布雷瓦亚部分投反对票的顾问指出该药物在试验中效果相对有限，并表示需要完成公司正在进行的第三阶段研究以消除不确定性。

Amylyx表示预计2024年获得三期研究初步结果，并称加拿大批准附带有该研究结果的条件。

但FDA不受咨询委员会意见约束，仍可能批准该药物。

包括ALS协会在内的患者和倡导团体一直推动FDA批准Albrioza，理由是该药物无明显严重副作用，且目前FDA批准的有效治疗方案极少。

“FDA面临选择——是批准一种已被证明安全、能帮助当下ALS患者的药物，还是延迟批准要求更多证据，同时更多ALS患者将死去，“ALS协会首席执行官卡拉尼特·巴拉斯三月表示。

Albrioza是两种现有药物——苯丁酸钠和牛磺酸二醇的组合。

根据2020年《新英格兰医学杂志》发表的论文，在Amylyx公司针对137名患者进行的第二阶段研究中，接受该药物治疗的患者在5.5个月内平均衰退速度比安慰剂组慢25%。

然而，研究作者总结称，这种又名AMX0035的药物"需要更长期、更大规模的试验来评估其疗效和安全性”。

但ALS患者表示他们没有时间等待验证性试验。他们引用了5月份发表在《肌肉与神经》期刊的论文，该研究估算在第二阶段试验中，服用此药的患者中位生存期比安慰剂组延长了10.6个月。

41岁的律师Brian Wallach数年前被诊断患有ALS，他表示加拿大的批准将给全球患者带来希望，期待该药物能在各自国家获批。

Wallach先生称，对于像他这样的美国患者来说，如果该药在加拿大先上市而美国尚未批准，前往加拿大获取药物将是"不假思索的选择”。

由两种现有药物组合而成的Albrioza预计将在未来六周内于加拿大专科药房上市。照片：MOCKUP CAKE/SHUTTERSTOCK沃拉克先生需要妻子翻译他含糊不清的言语才能被他人理解，他表示自2018年以来一直在从海外进口Albrioza两种成分之一的牛磺熊去氧胆酸，这在美国法律下是合法的。

他说他没有使用另一种成分苯丁酸钠，因为他的保险不涵盖该药物，每次治疗费用约为5000美元。

“我希望[美国食品药品监督管理局]能效仿加拿大卫生部的做法，尽快批准这种治疗方法，”沃拉克先生说。

Amylyx公司表示，加拿大约有3000名肌萎缩侧索硬化症患者。该国有一个复杂的处方药报销系统，涉及一个联邦机构设定药品最高售价，以及其他团体向私人和公共资助的保险公司提出报销建议。

“这是一个漫长的、持续数月的过程，”Amylyx联合首席执行官约书亚·科恩表示，批准后的第一年报销情况可能会有所不同。

联系作者约瑟夫·沃克，邮箱：[email protected]

本文发表于2022年6月14日的印刷版，标题为《加拿大批准ALS药物；美国尚未》。