FDA将获更大权力下架无效加速审批药物——《华尔街日报》

一项已为癌症患者及其他病患加速审批数百种新药的联邦计划，正面临其三十年来最大规模的改革，国会正在考虑如何避免批准无效药物。

国会准备修订美国食品药品管理局（FDA）的加速审批程序，以解决该程序有时导致使用昂贵却无效药物的投诉。众议院和参议院的提案将赋予FDA更多权力，确保企业开展必要的大规模后续研究以验证快速审批药物的疗效，并撤市任何无效疗法。

行业官员和研究FDA的人士表示，若这些变更生效，将成为自1992年加速审批计划创立以来最重大的调整之一。

众议院周三通过了一项包含这些改革的法案。该法案须在9月前通过，以避免FDA出现资金缺口。

阿尔茨海默病早期药物Aduhelm去年获得FDA加速批准，导致咨询委员会一名成员辞职；百健公司已基本停止其市场推广。图片来源：POOL New/via REUTERS此次改革源于FDA加速批准百健公司阿尔茨海默病药物Aduhelm后，引发众多医生、研究人员及部分机构顾问的批评，他们质疑该药物是否有效。

鉴于这些疑虑，许多医院拒绝提供阿杜赫姆（Aduhelm），而包括联邦医疗保险（Medicare）在内的多家医疗保险公司也限制了该药的使用。渤健公司（Biogen）上月表示将基本停止该药物的市场推广。

“患者需要的是真正有效的治疗机会，而不是花费数万美元购买一种前景不明的疗法，“哈佛医学院医学教授亚伦·凯塞尔海姆博士表示，他因FDA对阿杜赫姆的审批决定而辞去了FDA咨询委员会职务。

制药行业两大贸易组织——美国药品研究与制造商协会（PhRMA）和生物技术创新组织（BIO）——对该加速审批通道能更快提供救命药物表示赞赏。PhRMA称支持该计划"以现有形式继续实施”。

“加速审批已被证明是非常有效的工具，“FDA首席副局长珍妮特·伍德考克表示，“人们只看到失败案例，但我们实施加速审批时就说明过这会带来更多不确定性。如果加速审批的成功率与常规审批相同，那这个机制就毫无特别之处了。”

FDA建立加速审批程序，最初是为了响应艾滋病活动人士的呼吁，让患者能更快获得对抗这种致命疾病的治疗方法。

FDA首席副局长珍妮特·伍德考克表示，加速审批是有效工具，其设计初衷并非要达到与常规审批相同的成功率。照片：Greg Nash — 通过CNP/Zuma Press根据该计划，机构最快可在五个月内，有时甚至几周内批准药物，而传统审批流程可能需要十个月。

为了更快评估实验性药物，FDA不要求药物在临床试验中显示临床效益，如预防心脏病发作或延长癌症患者生命。此类试验可能需要数年才能完成。

相反，机构会寻找一个迹象，如降低胆固醇或抑制肿瘤生长，表明药物可能具有临床效益。

“对于一些机会有限的患者，这一途径在仍需高质量数据收集的同时，让他们获得治疗更快，”FDA前医疗和科学事务副专员Anand Shah说。

国会在收到关于一些无效药物的投诉后，正提议对食品和药物管理局的加速药物批准计划进行修改。照片：Ting Shen/新华社 via Getty ImagesFDA现在通过加速批准计划和其他快速通道批准的药物比传统途径更多。总计，机构已通过加速批准清除了300多种药物，包括许多用于癌症的药物。

制药商为了能够如此迅速地销售药物，承诺在后续测试中确认效益。根据条款，如果发现药物无效，FDA可以强制公司将其从市场上撤下。

然而，一些医生和医疗保险公司表示，企业可能需要数年时间才能完成验证性研究，甚至根本不进行研究，这使得一些可能对患者无益却花费数万美元的药物得以继续使用。

国会提案将明确赋予FDA法律权限，要求药物在获得加速批准前必须开展验证性研究，并简化FDA撤销药物批准所需的步骤。

众议院和参议院的提案还允许FDA为临床试验参与者设定招募目标、研究方案和里程碑节点，包括研究预计完成的日期。

根据2021年10月发表在《美国医学会内科学杂志》的研究，2018年接受研究的超过35,000名癌症患者中，近60%正在使用尚未被证实能延长寿命的药物，这一比例较2011年的13%显著上升。

马萨诸塞州坎顿地区保险公司Point32Health的首席医疗官迈克尔·谢尔曼博士表示：“支付方不愿拒绝承保已获批的药物。问题在于，FDA某种程度上开出了一张已签名的空白支票，任由制药行业填写金额。”

根据《英国医学杂志》2021年发表的研究，自1992年以来获得加速批准的药物中，约半数尚未证实其临床效益。

“这些延误使患者面临接受无效药物治疗的风险，”公共公民健康研究小组主任迈克尔·卡洛姆表示。

通常情况下，该机构依赖企业自愿撤回产品。企业已主动撤销28项批准。FDA强制撤销了一项，目前正在考虑是否撤销第二项。

2011年，一项研究发现某药物可使早产复发率降低超30%后，FDA加速批准了预防早产复发的药物Makena。但2019年的后续研究显示，与安慰剂相比，该药物并未降低用药女性的早产率。

基于研究结果，FDA于2020年启动撤销程序。针对该证据的第二场听证会将于今年秋季举行。

科维斯制药公司政府事务与法规政策负责人弗朗切斯科·塔拉里科称，鉴于原始试验数据的说服力及公共卫生需求，在保持药物可及性的同时"有必要对Makena开展进一步研究”。

**记者联系方式：**Liz Essley Whyte，邮箱[email protected]

本文发表于2022年6月11日印刷版，标题为《FDA加速审批程序将全面改革》。