2022两会|贝达药业丁列明：加快药品审评审批，鼓励推进罕见病药物研发

观察者网3月7日获悉，全国人大代表、贝达药业董事长丁列明在今年全国两会将提交多份建议，内容主要围绕“药品审批、创新药研发、医保支付改革、保障个人信息安全”等方面。

鼓励创新药自主研发

在相关法律法规政策的鼓励和支持下，我国创新药研发成绩十分突出，近5年共有59个国家1类新药获批上市，去年首次达到22个，再创历史新高。我国对全球医药创新的贡献率稳步提升，迈入到全球第二梯队，成为全球医药创新的重要力量。

为了加快促进我国创新药行业的发展，进一步优化审评审批制度，丁列明提出六点建议，一是进一步加快注册核查速度；二是进一步缩短企业与CDE（国家药监局药品审评中心）沟通会议的等待时限；三是减少临床试验申请和补充申请的资质证明类材料；四是加强对附条件批准新药后续临床试验的监管；五是进一步加强对抗肿瘤药物研发的引导；六是给予更多经费支持，提升药品审评人员的福利待遇，并增加审评人员数量。

我国医保、医疗的衔接与正在爬坡的医药创新产业格局仍存在兼容性问题，其中创新药入院难的问题尤为突出。由于政策端缺少符合创新药特点的绩效考核指标和临床合理用药指南，外加药品上市后评价不完善、药事服务能力有待提升等限制性因素，部分创新药在纳入医保目录后入院率仍然较低。

丁列明对此建议，首先药品监管部门需要进一步提高药品审评与临床需求程度之间的关联度，减少中间重复审评造成的临床用药滞后，力争做到“随批随谈随用”。加强三大环节药品相关信息的实时共享和深入挖掘分析，为“三药”联动发挥积极作用；其次建立符合创新药特点的医疗机构绩效考核指标；最后规范药品上市后研究并建立国家层面的药物政策和基本药物政策，统筹医药协调发展，以及落实医疗机构主体责任。

近年来，中国医药创新能力和体系得到很快的提升，在生物技术和原创新药等领域超前布局了重大科技研究，但与国际上的第一梯队相比，我们还存在着不小的差距。

在推动新药自主研发、不断提升中国创新药的核心竞争力方面，丁列明认为创新药研发的过程是一个科学论证和实验的过程，要积极探索以临床价值为主导的多方共赢的创新药合理定价机制，进一步增进临床研究环节相关机构和专家间的协同，还要吸引更多海外高端人才。

需要指出的是，创新药研发具有投入大、周期长、风险高的特点，成功率往往不足10%，尤其是早期研发项目，具有非常大的不确定性，一般的基金往往不愿意投资。丁列明建议相关部门结合新药研发的特点，进一步加大生物医药创业投资基金的税收优惠力度，适当放宽对生物医药初创科技型企业接受投资时设立时间和创业投资基金投资方式等条件限制，并降低创业投资企业个人合伙人所得税，进而鼓励生物医药创业投资基金长期投资创新药产业，支持研发更多新药造福我国百姓。

加大对孤儿药研发的激励

在国际上用于罕见病治疗的药物被称为“孤儿药”。罕见病是指发病率极低，患病人数极少的疾病。当前，“孤儿药”短缺已经成为全球性重大公共卫生问题。丁列明认为，这主要是由于“孤儿药”研发成本高，单一罕见病患者人数少，上市后收益不足以收回研发成本，导致企业研发意愿不强。此外，临床受试者招募困难也是原因之一。孤儿药的研发单纯依靠企业驱动和市场机制很难得到解决。

丁列明认为，在国家层面加强对罕见病诊治的统筹，加大对孤儿药研发的激励和支持，授予“孤儿药”市场独占期保护，构建贯穿研发、注册、上市后各阶段的系统性激励机制。

虽然罕见病发病率/患病率低，但由于我国人口基数庞大，罕见病患者的绝对数量并不少，目前总人数约2000万人，对社会、经济、医疗等多方面均存在不容忽视的影响，是重要的公共健康问题之一。特别是孤儿药的研发还处于空白状态，少数罕见病已有进口药在国内获批上市，大部分仍没有治疗药物可用。

考虑到我国对孤儿药研发的激励政策相对较少，主要集中在审评阶段，并且国内对罕见病基础研究、转化医学研究和孤儿药原始创新的激励作用尚不明显，丁列明提出以下三点建议：

第一，建议在国家层面成立罕见病专项工作委员会，统筹围绕罕见病诊治、孤儿药研发和医保报销等制定系统性政策机制，鼓励科研院所和医药企业加大孤儿药的研发。以罕见病登记系统的流行病学数据为基础，扩充并动态调整《罕见病目录》，建立孤儿药资格认定程序。

第二，在国家科研项目申请上，建议对孤儿药研发项目给予政策倾斜，并加大对孤儿药研发项目的科研经费支持，以孤儿药研发费用的50%，给予企业税收减免。在研发过程中，经孤儿药资格认定后，CDE提供全程的研发技术支持，为企业临床试验方案设计提供指导，开设孤儿药专门的沟通机制，豁免孤儿药上市注册费用，并明确自主研发孤儿药同样适用七十日审批政策。

第三，《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》提出，对罕见病治疗药品注册申请人提交的自行取得且未披露的试验数据和其他数据，给予一定的数据保护期。数据保护期内，不批准其他申请人同品种上市申请。实践中，由于受试者数量少，孤儿药研发数据重复性低，数据保护的激励效果有限。建议以市场独占期激励替代数据保护政策，给予获批上市的孤儿药一定期限的市场独占期，在此期间不批准同一品种相同适应症的上市。