全球首个！基石药业艾伏尼布片获FDA批准用于一项新适应症_风闻

6月2日，港股创新药企基石药业（02616.HK）宣布，其同类首创药物拓舒沃®获美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于一项新适应症，即拓舒沃®（艾伏尼布片）联合阿扎胞苷用于治疗75岁及以上初治的IDH1突变急性髓系白血病（AML）患者或因其它合并症而无法接受强化诱导化疗的初治的IDH1突变AML成人患者。拓舒沃®的补充新药上市获得了FDA的优先审评资格，根据FDA实时肿瘤药物审评（RTOR）试点项目开展审评。目前，拓舒沃®是全球首个获批联合阿扎胞苷用于一线治疗初治的IDH1突变AML患者的癌症代谢靶向疗法。

据了解，拓舒沃®此前已经获得FDA批准用于治疗携带IDH1易感突变的复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML)成人患者和用于治疗先前接受过治疗的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，并在2022年1月获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗携带IDH1易感突变的成人R/R AML患者。

对此，基石药业首席医学官杨建新博士表示，IDH1突变AML患者的预后较差，尤其是不适合接受强化化疗的新诊断的AML患者，“拓舒沃®是首个获批用于联合阿扎胞苷治疗该患者群体的癌症代谢靶向疗法，在注册研究AGILE中，试验组相较于对照组改善了中位总生存期（OS）约3倍（24个月vs 7.9个月）。我们正与中国国家药品监督管理局（NMPA）紧密沟通，期待能将这一创新疗法带给更多中国AML患者。”

公开资料显示，AML是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，是成人白血病中最常见的类型。在美国，每年约有20,000例新发病例。在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中AML患者的占比约为59%。患者五年生存率约29.5%。在新诊断的AML患者中，约6～10%携带IDH1突变。

据了解，此次拓舒沃®的补充新药上市申请（sNDA）获批是基于AGILE研究的结果，AGILE研究是目前唯一专为无法使用强化化疗的新诊断的IDH1突变AML患者设计的III期临床试验。研究数据显示，与阿扎胞苷联合安慰剂相比，拓舒沃®联合阿扎胞苷疗法的无事件生存期（EFS）和总生存期（OS）获得统计学意义的改善，中位OS改善了约3倍（24个月vs 7.9个月），为该类患者的一线治疗带来突破性进展。AGILE研究结果已在2021年美国血液学会（ASH）年会上公布，并于2022年4月发表在顶级期刊《新英格兰医学杂志》上。

目前，基石药业计划在中国递交拓舒沃®用于一线治疗初治IDH1突变AML患者的补充新药上市申请。此外，拓舒沃®也有两项适应症的上市许可申请在欧洲递交。另有多项临床研究正在全球范围内开展中，包括用于治疗携带IDH1易感突变的复发难治性骨髓增生异常综合征的成人患者（MDS）、晚期胶质瘤等。

值得一提的是，今年年初，拓舒沃®获准在中国海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区特定医疗机构博鳌超级医院应用于临床急需，用于既往接受过治疗的IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌成年患者的治疗，成为了基石药业在博鳌成功落地的第三款药物。3月，拓舒沃®已在博鳌超级医院开具首张处方，顺利完成首例患者用药。基石药业正在与业界伙伴共同努力，通过多种方式不断提高拓舒沃®的可及性和可支付性。