致FDA局长Califf博士：2022年了，不应该戴有色眼镜看中国医药行业_风闻

敬的Robert Califf局长：

您好。

首先向您2月份再次出任FDA局长表示祝贺。

尽管FDA正面临着新冠疫情、批准Aduhelm带来的争议以及来自政党的压力，但我们相信，您是享誉世界的临床医学研究大家，有能力利用的自己专业优势、人际关系，协调好当前美国复杂政治、商业、科学关系。

不久前，共和党三位议员的联名致信给您，信中表达了对日益增加的在中国开展临床试验、在美提交上市申请的新药的担忧，以及对中国临床数据质量的质疑：

仅依赖于单一国家患者入组的临床试验可能无法代表美国患者群体；

数据质量，因为在中国进行的临床试验有伪造数据的历史记录。

三位议员还致函美国总审计长Gene Dodaro，要求政府问责局对FDA的生物研究监测计划进行审查。

这意味着，一旦情势严峻，未来中国创新药在美国上市的大门，有可能进一步收紧。

对此，我们想说，近年来中国创新药进步巨大，但三位议员似乎未看在眼里。人种问题情有可原，但数据质量问题，用中国话来说，这是刻舟求剑。

经过一系列大刀阔斧的改革，中国创新药市场已经发生了天翻地覆的改变。

我们不仅建立了与全球同标准的临床试验标准，早在2017年，中国就已成为ICH（国际人用药品注册技术协调会）一员；

更重要的是，随着创新实力的不断增强，中国创新药早已成为不容忽视的一股力量，也正在成为全球创新药发展的重要一环。

如果一直戴着有色眼镜，看待中国创新药，那么无论对中国还是美国的患者及医药产业来说，都是一大损失。

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中国医药行业早已“改头换面”

共和党三位议员在信中提到，中国临床数据质量存在隐患，因为在中国进行的临床试验有伪造数据的历史记录。

我们并不否认，在2015年之前，中国创新药的临床试验经历了一段野蛮生长的阶段。

正如，2016年《英国医学杂志》中刊登的报告中指出的那样：

在中国进行的80%的试验中都存在数据质量问题，1622份申请中的1308份的数据应该被撤回，因为它们包含了临床试验中伪造、有缺陷或不充分的数据。

但任何一个国家，医药行业的发展都不是一蹴而就的，即便是美国。

回到中国，从2015年开始，中国医药行业便已“改头换面”。

2015年7月22日，药监局要求对申请上市的1622个药品注册申请，要求企业自查，数据不真实的要主动撤回，这才有了80%药企撤回临床数据的事情。

也正是这次事件，开启了中国创新药临床试验走向正规的序幕。

鉴于当时创新药临床数据造假问题严重，我们的监管部门开启了一系列大刀阔斧的改革。自此以后，国家药监局药品评价中心加强了对数据真实性、完整性和规范性文件的检查，中国临床试验的质量明显提高。

并且，2017年中国便加入了ICH，全面引入了全球通行的药品研发与注册技术要求。可以说，目前中国药物研发与注册是完全符合国际标准的。

此外，加入ICH也意味着，ICH成员之间的监管数据能够共享和互认。中国临床试验的数据美国能认，美国的数据中国也认，还包括欧盟、日本等等。剔除人种因素，中国药企通过中国临床试验在美国进行注册似乎也并无不妥。

何况，志在出海的中国药企，目前也都在紧锣密鼓开展全球多中心临床。不完全统计，目前已有15款新药在美国递交临床申请或处于I/II/III临床阶段。

时代变了，对于中国创新药也已经不能用过去的老眼光来看了。

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飞速前进的中国创新力量

虽然在一些强体力运动上，黄种人并不占优势，但科研领域，黄种人甚至说中国人，绝对算中坚力量。

从O药研发第一人陈列平，CRISPR-Cas9领域的张锋、David Liu，再到回归国内的科研精英，数不胜数。也正因此，2015年以来，中国生物制药飞速发展。

中国本土创新药企，正逐步成为全球创新的重要力量。

2021年，中国医药行业license in交易共128起，其中大部分药物都是从海外跨国药企手中取得。

与此同时，中国创新药license out交易也创下了新高，达30起，交易总金额超133亿美元。在引入海外优秀药物的同时，我们也在产出有价值的创新药。

更重要的是，复盘近年来license out趋势的变化，从后期临床的fast follow为主到早期创新项目或技术平台型合作越来越多。

比如，强生引进传奇生物CAR-T、Biogen引进诺诚建华新一代BTK抑制剂MS的权益、艾伯维引进天境生物差异化CD47单抗及双抗、艾伯维引进加科思的SHP2抑制剂、礼来与和誉医药合作开发新型小分子药物、赛诺菲引进天演药业SAFEbody前抗体技术平台、珐博进引进高诚生物的临床前CCR8抗体等等。

License out的趋势变化，也从侧面反映了中国医药创新力量的崛起，并受到越来越广泛的认可，许多创新项目在早期临床甚至临床前便得到跨国药企认可，完成高额交易。

创新之外，大家对于中国创新药扎堆诟病诸多，甚至说PD-1产能可以用来洗澡。不可否认，中国PD-1市场内卷，但从速度角度出发，中国研发PD-1的进度，要领先欧洲大部分产品。

可是，三位议员对中国创新药充满不认可：这种“从西方搬运到东方”式的新药研发，和创新基本无关，只是在复制已有的成功，对于覆盖未被满足的临床需求并没有帮助。

殊不知，中国的创新，不仅是me too、fast follow，并且更多me better药物也在不断涌现。

百济神州的BTK抑制剂已经头对头击败伊布替尼，传奇生物的CAR-T、天境生物的CD47，也具有这个潜质。

而在一些未成药靶点，比如Claudin18.2等，创胜集团等国内药企的进度，在全球范围内都不慢。这对于覆盖未被满足的临床需求，意义不言而喻。

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全球医药行业重要一环

医药全球化，势不可挡。

中国医药市场的崛起，全球都将受益。2015年之前，我国工程师人力成本仅为欧美发达国家的40%；2016年之后，国内成本持续提升，虽然报价大幅提升，但依然要低于海外市场。

在医药研发回报率日渐走低的背景下，药企一分钱都要掰成两半花。中国医药产业链的崛起，无疑为它们提供了很大帮助。

2019年至2021年，仅药明康德、康龙化成两家CXO企业的境外收入总额就超过550亿元。中国CXO已经成为全球最不容忽视的一股力量，为全球创新做出重要贡献。

不仅是节流，更有开源。

中国医药市场越来越包容。从政策层面来看，2015年之后中国放宽了对海外新药的准入门槛。

过去，进口药物的临床试验申报获批平均需要11个月，新药申请则需额外的20个月，新药临床试验平均需要28个月。换句话说，一款进口药物想要在国内上市，走完流程需要近5年时间。

而如今，在海外已经进入临床后期的新药，可以通过全球多中心临床试验，做一个桥接实验就能在中国获批上市。

最典型的例子就是默沙东的HPV疫苗，在国内仅用了8天就获批上市；还有，Vtama的银屑病药物先于FDA获批。

这背后，是中国患者和海外药企的双赢，患者能在最短时间内用上新药，药企能在中国获得商业回报。

中国早已成为全球第二大医药市场。

国内医药市场仍存在极大增长空间，包括肿瘤和自身免疫系统疾病等众多领域，依然存在巨大的未满足需求。也正因此，在全球主流药企眼中，“中国市场”越来越受重视。

2021年疫情肆虐，但全球主流药企在中国的营收仍实现了增长。其中，罗氏、阿斯利康中国地区的营收已突破60亿美元；即便营收较少的礼来，也接近20亿美元。

医药是永远的朝阳行业。作为全球医药行业的重要一环，中国医药市场的发展，受益的不仅是中国本土药企，美国乃至全球的药企和患者，也将从中受益。

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创新药发展不应被政治裹挟

中国的生物制药生态系统正在经历一场重大转变，从以前以仿制药为重点的市场转向培育创新，而这些也将对患者和行业同行具有深远的影响。

对于美国患者来说，若将中国创新药拒之门外，也会使得美国患者失去一些最早使用到创新药的机会。

比如，亚盛医药多款在研新药获得了FDA授予的孤儿药资格，若后续研发顺利，将能为更多美国罕见病患者带来新的治疗选择。

同时，对于美国由来已久的药物天价问题，也需要一条来自中国的“鲶鱼”破局。

就拿胰岛素来说，中国集采后胰岛素价格大幅下降。比如赛诺菲的第三代胰岛素来得时，集采后价格在96元左右，而在美国，同样的胰岛素价格高达702元。

不止胰岛素，美国的大部分创新药价格都要远高于其他国家。据兰德公司2021年发布的报告显示，美国处方药的价格平均为其他西方国家的2.56倍。

高昂的医药费导致美国医疗卫生费用支出位居全球第一，2018年美国医疗开支3.65万亿美元，接近美国GDP的20%。

而引入中国的创新药，或许能够打破这一僵局。

选择适合的患者、适合的适应症，确保药物的有效性、安全性，满足临床未满足需求，是药企的最高使命。正如默克的创始人所说，“我们永远不应该忘记制药是为人而不是为了利润。”

我们知道，对于FDA来说，也有着和药企一样的目标，保护并促进所有美国人的健康。

而目前来看，中国的创新药能够帮助FDA促进这一宗旨的达成。医药无国界，未来中国的创新药不仅能够惠及中国人民，也能够给更多美国人民带去福音。

最后，我们想说，FDA作为美国的药物和医疗产品上市的最后守门人，我们赞同以高标准、严要求衡量每一款新药，但任何时候，创新药的发展都不应被政治裹挟。