美国最昂贵的药物是一种罕见病的革命性药物-彭博社

蓝鸟生物首席执行官安德鲁·奥本山

来源：蓝鸟生物你好！我是安吉丽卡在波士顿。一种新的价值数百万美元的基因疗法承诺改变那些患有罕见血液疾病的人的生活。但首先…

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奇迹药物的公平价格是多少？

美国监管机构最近批准了一种基因疗法，可以极大地改善患有一种罕见血液疾病（β地中海贫血）的人的生活。这种名为Zynteglo的药物每次治疗价格为280万美元，成为美国有史以来销售最昂贵的药物之一。

这并非第一种标价数百万美元的药物，也不会是最后一种，随着新的基因疗法如Crispr等技术的出现，用于治疗血友病和镰状细胞病等疾病的药物将会越来越多。随着制药公司开发出更多治疗方案，社会将不得不面对一个尴尬的问题，即这些疗法值多少钱。

Zynteglo，由位于马萨诸塞州萨默维尔的Bluebird Bio公司制造，用于治疗患有严重β地中海贫血的人，这是一种遗传病，会导致全身血液中氧气水平不足。目前，患者每隔几周就需要接受长达数小时的输血治疗，这要求他们围绕定期看医生的行程安排生活，同时也面临严重并发症的风险。据估计，美国有大约1,500人患有依赖输血的β地中海贫血。

Zynteglo引入了一个正常工作的基因副本，承诺通过一次输注就可以摆脱疾病。费城儿童医院的血液医生Alexis Thompson表示，在晚期临床试验中接受Zynteglo治疗的人中，将近90%的人不再需要输血，使他们可以在不缺席学校或工作的情况下，进行长途旅行或开始家庭生活。

Bluebird几年前在欧洲推出了Zynteglo，当时面临对其180万美元的要价强烈反对。德国的保险公司提议支付一半的费用，导致Bluebird去年退出欧洲市场，专注于美国。

该公司声称Zynteglo可以为医疗系统节省资金，因为终身治疗的费用可能是一次性疗法的两倍以上。一家独立的药品价格审查组织同意这一评估，表示按照一项计算，Bluebird可以收取高达280万美元的费用并被视为具有成本效益。但正如波士顿非营利组织临床与经济评估研究所的首席医疗官David Rind所说，仅仅因为Bluebird可以提出设定如此高的价格的理由，并不意味着它应该这样做。“社会已经支付给制造商太多了，”Rind说。

为了吸引保险公司，Bluebird提出，如果治疗效果不如广告所述，将在两年内退还给他们药物成本的80%。到目前为止，根据Bluebird首席执行官Andrew Obenshain的说法，保险公司对这一提议反应良好。

投资者和其他药品公司将密切关注Bluebird的谈判进展，以获取有关美国医疗保健系统对一种每次近300万美元的药物的接受程度的线索。— Angelica Peebles

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