基因疗法可能在FDA专家组会议上得到复苏-彭博社

人类DNA的模型摄影师：丹尼尔·阿克/Bloomberg

早上好，我是在波士顿的安吉丽卡。基因疗法曾经是药物开发中最炙手可热的想法。它的光芒已经黯淡。本周，该领域最知名的公司将有机会重新点燃那种激动。但首先…

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基因疗法受到审视

不久前，基因疗法被视为医学的前沿。它承诺通过单次治疗显著改善甚至治愈可怕的疾病。大多数早期方法涉及给予一个健康基因来修复导致疾病的问题。

在美国，只有少数几种基因疗法获得了批准，包括Spark Therapeutics Inc.的用于遗传性视力丧失的Luxturna和诺华的用于脊髓性肌萎缩症的Zolgensma。由于难以获得药物支付、安全问题和基因编辑等技术的出现，动力已经消退。

基因疗法本周回归舞台，美国食品药品监督管理局的外部顾问将审查蓝鸟生物公司提出的两种针对罕见疾病的治疗方案。这家位于波士顿地区的药企正处于资金枯竭的边缘，这次会议对于公司及其投资者来说至关重要。

驻马萨诸塞州剑桥的蓝鸟生物办公室摄影师：Kristoffer Tripplaar/Sipa USA/AP这次为期两天的会议将于周四开始，这将是咨询委员会五年来首次审查基因疗法。与会专家将讨论自基因疗法问世以来一直困扰着它的安全风险，即这种不可逆转的治疗是否会在长期内导致有害后果。

接受蓝鸟基因疗法治疗的患有一种可致小男孩死亡的毁灭性脑部疾病的患者中发生了三例癌症。蓝鸟已确定其中两例可能是由治疗中的一个关键成分引起的。对于FDA委员会来说，这可能引发风险与回报的权衡。在会议前发布的简报文件中，FDA工作人员提出了这一担忧。

另一种正在审查的基因疗法没有出现这些安全问题。它治疗β地中海贫血，一种通常需要定期输血的血液疾病。这种疗法曾在欧洲短暂销售，但面临对其180万美元的价格标签的抵制。（美国的一项独立分析最近支持了类似的价格。）FDA工作人员在简报文件中对蓝鸟的β地中海贫血治疗更加支持。尽管面临挑战，仍有许多公司在追求基因疗法治疗方案。他们将密切关注本周蓝鸟的情况，患者们也将如此。

— 安吉丽卡·皮布尔斯

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