守护“玻璃人”，易起同行，易生守护甲型血友病患者援助项目启动_风闻

今日，由诺和诺德研发生产的注射用重组人凝血因子Ⅷ诺易®在中国正式上市，用于治疗成人和儿童甲型血友病。当天，“易生守护甲型血友病患者援助项目”同步启动，旨在为接受诺易®治疗并符合相关条件的血友病患者提供资金援助，支持患者接受规范、可持续的治疗，健康回归社会。该援助项目由中国初级卫生保健基金会与北京全民健康医学研究院发起并运行，同时得到了诺和诺德的公益支持。

血友病是一种X染色体连锁的隐性遗传性出血性疾病，可分为甲型血友病和乙型血友病，一旦发病就会伴随终身。“受伤之后血流不止，不能磕碰的‘玻璃人’”……大众对血友病的认知只是冰山一角，除外伤出血外，重型血友病患者自幼可有自发性出血[1]。根据中国1986至1989年24省调查显示，我国血友病患病率约为2.73/十万人口[1]，临床主要表现为关节、肌肉和深部组织出血[1]，如不及时治疗，会导致残疾，严重时甚至危及生命。

《血友病治疗中国指南（2020年版）》指出，甲型血友病的替代治疗首选基因重组FⅧ制剂或病毒灭活的血源性FⅧ制剂[1]。中国医学科学院血液病医院（血液学研究所）血栓与止血诊疗中心主任、全国血友病协作组组长杨仁池教授介绍：“凝血因子替代治疗是目前治疗血友病最主要的手段，预防治疗即定期输注凝血因子预防出血，最大限度避免残疾发生。”然而，规范化的预防治疗在我国尚未得到普及，血友病患者仍面临诊断率低、治疗依从性差、致残率高等难题。“易生守护甲型血友病患者援助项目”为患者提供了一站式的便捷申请，可以通过合作医院、药店或者相关应用程序申请援助项目，帮助血友病患者减轻资金负担，积极规范治疗。

在治疗过程中，抑制物风险是困扰血友病患者的治疗难点之一。近年来，血友病患者合并抑制物有增多的趋势[2]，增加了治疗难度，同时也增加了患者的致残率和死亡率[2]。第三代重组人凝血因子VIII诺易®通过基因重组技术，利用中国仓鼠卵巢细胞生产。该产品是B结构域删减重组人凝血因子VIII，其活化形式与内源性凝血因子VIII相似，能够保证促凝活性。值得一提的是，诺易®采用五步纯化工艺，提高产品纯度，降低病原体传播风险。多个Guardian临床试验结果显示，既往经治疗患者（PTP）抑制物发生率为0[2]。

杨仁池教授表示：“诺易®在全球积累了丰富的预防和治疗出血的疗效和安全性数据。在中国上市的诺易®，为成人和儿童甲型血友病患者提供了新的治疗选择。在中国进行的三期临床研究Guardian 7[2]是中国首个前瞻性评估rFVIII用于中国所有年龄组血友病患者预防治疗有效性的研究[2]，诺易®用于术中及术后止血有效率100%[3]，既往经治疗患者无抑制物形成，安全性好，能够帮助患者获得更好的治疗效果。”

诺易®是诺和诺德研发的第二款血友病药物，第一款血友病药物诺其®（注射用重组人凝血因子VIIa）于1996年全球上市，使用达540万剂量[2]。诺和诺德改变血友病的旅程始于1985年——支持Ulla Hedner博士最新的血友病药物研究，全力向当时的全球3500位血友病患者伸出援手。在过去的三十余年中，诺和诺德始终以患者为中心，持续创新研发安全有效的产品，并不断扩大可及性，帮助患者回归健康生活。

近年来，随着医保政策的不断改善，我国的血友病治疗保障事业有了很大进步。北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛先生表示：“非常感谢国家政策、社会慈善与企业创新为血友病患者提供的支持和帮助，血友病患者的治疗情况基本实现了‘不疼’，未来希望能有更多血友病患者获得规范化预防治疗，回归正常生活！”

日前，诺易®国内首张处方正式落地上海，期待其为我国甲型血友病患者带来更多临床获益。

参考资料：

[1]中华医学会血液学分会血栓与止血学组, 中国血友病协作组. 中华血液学杂志, 2017, 38(5):364-370.

[2]中华医学会血液学分会血栓与止血学组, 中国血友病协作组. 中华血液学杂志, 2018, 39(10) : 793-799.

[3]王诗轩, 杨仁池. 血友病A抑制物研究进展 [J] . 中华血液学杂志,2017,38 (5): 444-448.

[4]注射用重组人凝血因子VIII说明书(2020年12月29日版)

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[5]Wu R, et al. TherClin Risk Manag. 2020;16:567-578.

[6]在开展研究时，本研究是中国首个前瞻性评估rFVIII用于中国所有年龄组所有并患者预防治疗有效性的研究，其设计符合欧洲药品管理局FVIII产品临床研发指南。

[7] 8例手术有治疗疗效记录

[8]自1996年1月1日至2016年12月31日所有获批适应症中rFVIIa的整体暴露情况。总暴露情况基于标准剂量的数量——定义为90μg/kg，平均个体体重40kg计算 参考文献：Neufeld EJ et al. Haemophilia 2018;24:e275–e277.