基石药业又一精准靶向药在大中华区获批 用于治疗GIST_风闻

近日，创新药企基石药业（02616，HK）的胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物泰時维（阿伐替尼片）在中国台湾获得新药上市申请，用于治疗携带PDGFRA D842V突变无法切除或转移性胃肠道间质瘤成人患者。该药物成为中国台湾首个针对携带PDGFRA D842V突变GIST患者的靶向药物。今年3月，阿伐替尼已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRA D842V突变）的不可切除性或转移性GIST成人患者。

资料显示，GIST是发生于胃肠道的肉瘤，肉瘤是发生在骨内或源自结缔组织的肿瘤。胃肠道间质瘤起源于胃肠道壁中的细胞，并且最常发生在胃或小肠中。大多数患者的确诊年龄在50至80岁之间，通常在胃肠道出血、做手术或医学影像检查时发现，极少在肿瘤破裂或胃肠道发生梗阻后确诊。原发GIST中，约有5％至6％的病例由PDGFRA D842V突变导致，这种突变是最常见的PDGFRA外显子18突变。

据了解，泰時维®获批是基于全球NAVIGATOR一期临床研究结果。2020年欧洲医学肿瘤学会（ESMO）虚拟大会上公布了NAVIGATOR研究PDGFRA D842V突变GIST患者数据。截至2020年3月9日数据截止日的结果显示，在先前接受过或未接受过治疗的PDGFRA D842V突变GIST的38例患者中，他们每天接受300或400毫克的阿伐替尼治疗。阿伐替尼治疗表现出深度、持久的临床应答，客观缓解率为95%（95% CI: 82-99%)、中位缓解持续时间为22个月（95%CI：14个月，尚未达到），并且总体耐受性良好。在服用阿伐替尼所有剂量的250例晚期GIST患者中，最常见的不良事件（≥30％）为恶心，疲劳，贫血，腹泻，眼眶水肿，呕吐，食欲下降，流泪增加，记忆力减退和周围性水肿。

阿伐替尼由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines公司开发。基石药业与Blueprint Medicines公司达成独家合作和授权协议，获得了包括阿伐替尼在内的多款药物在中国大陆及港澳台地区的独家开发和商业化授权。

全球范围内，阿伐替尼治疗晚期和惰性系统性肥大细胞增生症（SM）患者的临床开发正在进行。美国FDA已授予阿伐替尼突破性疗法认定，用于治疗晚期SM，包括侵袭性SM的亚型，以及伴有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的SM，以及中度至重度惰性SM。