库欣病研究新进展_风闻

发表在《柳叶刀糖尿病和内分泌学》上的III期研究LINC-3数据表明，Isturia®️可迅速降低库欣病患者的平均尿游离皮质醇（mUFC)。

Recordati 公司前不久公布其Isturisa®️的III期关键性研究LINC-3的积极结果已刊登于《柳叶刀糖尿病和内分泌学》杂志上。Isturisa®️最近被批准用于治疗成人内源性库欣综合征（Cushing’s syndrome）。库欣病是内源性库欣综合征最常见的一种类型，库欣病患者患共病的风险增加，包括由于皮质醇水平过高而导致的心脑血管疾病。来自大型LINC-3研究数据（共招募137名库欣病患者）显示，Isturisa®️可迅速降低mUFC，并在48周内改善共病，临床症状和生活质量的同时维持mUFC的降低。

“公布的令人振奋的数据强调了Isturia®️在前瞻环境下的有效性和安全性，并意味着在库欣病（一种严重且可能危及生命的罕见疾病）患者管理方面取得重大进展，” 意大利那不勒斯费德里科第二大学内分泌教授Rosario Pivonello说道，“我要感谢所有参与LINC-3研究的患者及其家属，他们帮助我们将这一新的，受欢迎的治疗方案带给了这个未得到足够医疗服务的患者群体。”

LINC-3研究达到了其主要终点，在随机停药8周（第34周）后，与安慰剂相比，在剂量没有增加的情况下更多患者能维持正常mUFC（86%对29%；P<0.0001）。研究人员进一步分析患者的mUFC应答发现：

超过半数（53%）的患者在最初24周接受Isturisa®️治疗的开放标签研究中，达到正常mUFC这一关键性次要终点，而在第12周后没有任何剂量增加的条件。

大多数患者（72%）在第12周时mUFC正常，三分之二（66%）的患者在48周研究结束时mUFC正常。

几乎所有（96%）的患者在研究期间的某个时间点达到了正常的mUFC。首次完全缓解的中位时间为41天。

在Isturia®️治疗期间，mUFC水平降低会伴随着临床症状和心血管相关危险因素（体重，BMI，血糖，血压和总胆固醇）的改善。Isturisa®️耐受性良好，在LINC-3研究中最常见的不良反应有恶心（42%），头痛（34%），疲劳（28%）和肾上腺功能不全（28%）。

“在《柳叶刀糖尿病和内分泌学》上发表的数据证实了Isturisa®️可作为库欣综合征患者的一种新的有效的治疗选择。” Andrea Recordati，公司CEO说道，“随着Isturia®️最近在美国和欧盟获批，我们很高兴能将Isturia®️带给所有需要它的患者。”

| 关于库欣综合征

库欣综合征是由不适当的长期暴露于过量的皮质醇引起的。皮质醇过量可能是内源性的，也可以是外源性的（如药物治疗）。当分泌过量促肾上腺皮质激素（ACTH）的垂体腺瘤（即位于大脑中的垂体瘤）触发皮质醇分泌过多时，患者的病情被定义为库欣病，约占库欣综合征病例的70%。这是一种罕见的，严重的，难治性疾病，每年一百万人中约有1到2名新增病例。长期暴露在皮质醇水平升高的环境中会导致病发症和共病的发生，并且伴有相当高的发病率死亡率和生活质量的降低。皮质醇水平的正常化是治疗库欣综合征的首要目标。

| 关于LINC-3

LINC-3是一项前瞻性的，多中心的，为期48周的试验，加上8周的双盲，随机停药期，以评估Isturia®️对库欣病患者的安全性和有效性。LINC-3试验的主要终点是在第26周，在8周随机停药期结束（第34周），mUFC≤ULN时，随机分配的Isturisa®️使用组和安慰剂组的患者比例，在此期间剂量没有增加。其关键的次要终点是在使用Isturisa®️开放标签治疗24周后和在12周后没有任何剂量增加的情况下，mUFC≤ULN的登记患者比例。LINC-3研究了137例持续性或复发性库欣病患者，或那些不适合手术治疗的新发病患者。

来源：罕见病信息网