还有人替贺建奎鸣冤？ 编辑婴儿“论文手稿”佐证该研究失败_风闻

写在转载之前：在技术研究不成熟、不可靠的情况下就贸然开展人体实验，制造无法预计和控制的健康和社会风险，在任何领域都是无法容忍的犯罪行为。

2019年12月3日，《麻省理工科技评论》（MIT Technology Review）公开了一份未经出版的手稿摘录，据称，手稿正是由主导该实验的原南方科技大学副教授贺建奎撰写。

去年11月26日，贺建奎声称，一对名为露露和娜娜的基因编辑婴儿已在中国健康诞生。这对双胞胎的一个基因经过修改，使她们出生后即可天然抵抗艾滋病。

被曝光手稿标题正是《基因编辑 HIV 抗性双胞胎》（Birth of Twins After Genome Editing for HIV Resistance），此外还有第二份手稿，讨论人类和动物胚胎的实验室研究。

在手稿的摘要部分，称研究小组成功复制了一种名为 CCR5 的基因突变，天生携带这种变异基因的少数人群对艾滋病毒（HIV）具有免疫能力。

然而，加州大学伯克利分校创新基因组学研究所基因组编辑科学家Fyodor Urnov在看完手稿后评论，手稿中没有任何证据支持经过编辑的 CCR5 基因，能够保护细胞避免 HIV 感染。

《麻省理工评论》将这份贺建奎“手稿”原稿发给4位专家，包括 Hank Greely在内，分别是一位法律专家、一位体外授精专业医生、一位胚胎学家和一位基因编辑专家，4人看完反馈全部是负面的。

总的来说，没有独立的证据能够证明这份报告的真实性。这一实验的研究人员在尚未完全清楚基因编辑可能造成的影响之前，就已经开始进行胚胎编辑；贺建奎和他的研究团队提出的关键声明，并没有得到数据支持。而且，这项实验带来的所谓“医学上的获益”，是可疑的。

斯坦福大学法学教授 Hank Greely评论，“鉴于这些情况，我不认为贺建奎会是个诚实的人”。

这项实验的方法是，以CRISPR-Cas9基因编辑技术，敲除体外受精卵中的CCR5基因，从而使婴儿自然免疫HIV。

贺建奎的这项实验到底有没有起到免疫HIV的作用，是一年以来的焦点。

曝光的手稿，“再次确证该基因编辑试验缺乏必要性”。独立智库公共卫生治理项目执行主任、美国得克萨斯州圣玛丽大学法学院兼任教授贾平告诉《财经》记者，因为父母感染一方可以通过服用艾滋病母婴阻断药物，接近百分之百地阻断生产时的母婴传播现象。

已有国际研究证实，HIV依然可以通过被敲掉的CCR5基因片段以外的其它途径感染婴儿，因此，贺建奎试验中的双胞胎婴儿并没能真正免疫艾滋病。

这篇“手稿”中写到，研究团队成功地复制了 CCR5 的基因突变。天生携带这种变异基因的少数人群对 HIV 具有免疫能力。但是文中的数据却远远不足，具体而言，研究团队实际上并没有复制已知的突变，而是创造了新的突变，而新突变不一定能对 HIV 产生抵抗力。根据文中的说法，他们也从来没有检查过这点。

“手稿”中描述，研究人员从试管受精胚胎中取出一些细胞观察DNA，发现敲除 CCR5 的基因编辑确实已经占据了主导地位。

尽管科学家“期望”通过编辑使基因失活从而获得 HIV 抗性，但他们没法确定这一目标是否达成。因为基因编辑虽然和天生携带的 CCR5 基因突变相似，但并不完全相同。此外，只有一个胚胎编辑了 CCR5 基因的两个拷贝（分别来自父母）; 另一个只编辑了一个拷贝，充其量只有部分 HIV 抗性。

“手稿客观上证实，该基因编辑实际是失败的，所谓的成功并不存在。”贾平分析，如果此手稿为真，所谓披露的数据显示，贺的团队甚至没有弄清楚这项HIV免疫技术是否有效，也没有在实验室先行进行相同的编辑测试。另外，该基因编辑中的一个胚胎只编辑了一个拷贝，只具备部分HIV抗性，因此不可能让婴儿免疫艾滋病。

在进行基因编辑时，存在脱靶现象。一年前，当基因编辑婴儿诞生的消息传出时，科研人员就已经在担忧“脱靶”问题，普遍认为“技术上的安全性问题还没有充分解决”，中国科学院干细胞与生殖生物学国家重点实验室研究员王宇对《财经》记者分析，有可能会打偏，干扰到其他基因，而这会带来无法确定的后果。

如今，贺建奎“手稿”的结论公布，令研究人员的担忧成真。Fyodor Urnov评论说，这种歪曲实际数据的行为“简直是赤裸裸的谎言”。从技术上来讲，如果不对每个细胞进行检查，就不能确定一个经过编辑的胚胎是否存在脱靶情况。这是整个胚胎编辑领域的关键问题，然而作者们把它掩盖了。