利好政策频出，但罕见病用药仍不能满足需求_风闻

来源：界面新闻

记者：金淼

罕见病药物研发、进口和仿制鼓励政策不少，但是后端医院、医保要怎么改，才能惠及更多患者，也是个大问题。

7月6日，政府、医疗机构、企业和超过90种罕见病的105家病友组织，在首届罕见病合作交流会上探讨如何进一步完善用药科研、产业政策，构建罕见病多层次保障体系等问题。

近年来，各部门出台了一系列针对罕见病及罕见病药物的政策，鼓励罕见病用药研发、进口及仿制。

由近及远，5月29日CDE发布的《第二批临床急需境外新药名单》，26个品种中17个为罕见病用药，和第一批名单相同，对于列入名单内的品种，可按照《临床急需境外新药审评审批工作程序》提交相关资料，直接提出上市申请，CDE将加快审评。

今年2月11日在国务院常务会议上，国务院总理李克强表示，从3月1日起，对首批21个罕见病药物和4个原料药，参照抗癌药对进口环节减按3%征收增值税，国内环节可选择按3%简易办法计征增值税。

在原料药方面，自今年1月起，中国对706项商品实施进口暂定税率，部分罕见病原料药税率已经降低为零。

以上是罕见病药物进口的情况，而在罕见病药物研发上，国内2015年11月发布的《关于药品注册审评审批若干政策》明确提出支持罕见病治疗药品和医疗器械研发，近年来《关于鼓励药品创新实行优先审评审批的意见》等也都试图从优先审评审批等政策上鼓励药企进行罕见病药物的研发、上市等。

国家卫健委医政医管医疗管理处处长李大川

虽然国内政策频出，鼓励罕见病药物研发，但是国家卫健委医政医管医疗管理处处长李大川在首届罕见病合作交流会上表示目前罕见病的药品供应不能满足需求。

“一个是疾病本身还没有开发出有效药物，另个是国内还没有上市。同时国内罕见病患者基数比较小，市场容量小，商业投资回报不高，所以需要我们有更多的政策来鼓励更多的药企关心罕见病的药品研发，目前来看，应该说是这样几个原因导致罕见病药品在研发动力上还存在一些困难和问题。”

以国内的《第一批罕见病目录》为例，日本目前有74种药物能够针对国内第一批罕见病目录中的121个罕见病病种和适应症，治疗类药物数量为162个，获得审批次数197次。而国内目前在121个罕见病中只有53个病种有药可治，对应83个国内上市的药品，获批次数106次。“有53个疾病有药可治，但是只有31个体现在了适应症里，在31个适应症里只有18个病的适应症纳入到医保的报销目录里。也就是说，医保能够帮助我们解决看病的经济负担的只有18个。”国家卫健委卫生研究发展中心卫生技术评估研究室主任赵琨在会上表示。

国家卫健委卫生研究发展中心卫生技术评估研究室主任赵琨

而进了医保的药物也并非顺风顺水，界面新闻此前曾报道过，第一批罕见病目录中的多发性硬化，治疗药物倍泰龙虽然进了医保，但受困于药占比，有些医院不再进购。同样进了第一批目录的重症肌无力，虽然部分用药进了医保目录，但是剩余药品并未拓展关于重症肌无力的适应症，虽然进入医保也是针对其他疾病的适应症，重症肌无力患者无法享受报销。

从研发上的政策来看，2017年新版药品注册管理办法中，提出数据保护概念，“对于罕见病治疗药品等，相关部门将对相关申请人提交的自行取得病未披露的试验数据和其他数据实行数据保护。数据保护期自药品批准上市之日算起，在数据保护期内，药品审评机构不再批准其他申请人同品种上市许可申请……”国家药品监督管理局药品审评中心化药临床一部高级审评员张杰在交流会上介绍。

上一年度，国家药监局和卫健委在发布优化药品注册审评审批有关事宜的公告时，已明确提出，“对于境外已上市的防治严重危急生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人中差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。”

今年5月，CDE也发布了征求《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》意见通知，通知探讨对于常规临床试验难以实施、时间成本高昂的罕见病等，如何利用真实世界证据以评价药物的有效性和安全性。

已经成立了专注罕见病药物开发平台的北海康成创始人兼ceo薛群接受界面新闻采访时表示，国内已经开始使用真实世界数据进行药物审批，“最早就是思而赞（伊米苷酶注射剂，戈谢病用药）的批准，思而赞在国内没有做正式的临床试验，在中国是使用真实世界数据做出的批准。真实世界数据也是一个创新的过程，作为一个疾病来讲，改变疾病的历程是一个很长的时间，仅有临床试验是不够的，在美国，FDA在批准上市之后，药物也会跟踪患者一段时间，积累患者的数据，从而拿到永久上市了，这个我们可以参考。”

2017年中共中央办公厅及国务院办公厅发布了《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》中提出，提出支持罕见病治疗药品( 孤儿药) 、医疗器械的研发，包括允许罕见病治疗药品、医疗器械注册申请人申请减少临床试验病例数或免做临床试验，对在境外已批准上市的罕见病治疗药品、医疗器械可附带条件批准在国内上市。

除了鼓励研发、进口，今年6月20日，国家卫健委发布《关于第一批鼓励仿制药品目录建议清单的公示》中，已经见到溴吡斯的明、硫唑嘌呤这类罕见病用药。

此前，像9-氟氢化可的松、溴吡斯的明这类罕见病用药，虽然在国内有企业获得批文，价格不高。但是生产企业不多，前者目前已经没有国内企业生产，许多患者只能从国外购药，而溴吡斯的明，由于国内目前只有一家企业生产，国内患者也曾有过两次断药经历。

但是，在进口、研发和仿制鼓励政策频出的同时，如何在后端医院、医保上真正保障罕见病患者药物可及、提高患者用药保障，也还有段路要走。

“我们做的一项调查显示，几乎所有的罕见病病友在药物可及性上都遇到了各种各样的问题。”北京病痛挑战公益基金会多发性硬化项目组负责人杨启慧说。