自由呼吸的梦想 - 彭博社

当国家卫生研究院的院长说你新批准的药物正在将梦想变为现实时，总是一个好日子。

本周在 新英格兰医学杂志 和 柳叶刀 中列出了Vertex Pharmaceuticals的Trikafta可以为90%的囊性纤维化患者提供的显著好处，这是一种导致粘液积聚和肺部慢性感染的遗传疾病。它们还帮助解释了为什么美国监管机构上周批准了该药物，比预定时间提前了五个月。

彭博社预后日本的健身房现在提供洗衣、卡拉OK、脱毛机器波洛兹听取了将加拿大养老金管理者拉回家的新基金提案GSK首席执行官试图摆脱Zantac对股票的“影响” 我们对Covid对你大脑影响的了解研究人员于1989年8月首次发现了囊性纤维化基因，激发了对能够逆转对一种关键蛋白质损害的基因疗法的希望，该蛋白质有助于平衡细胞中的盐和水的含量。它没有成功。患者的免疫系统迅速排斥了修复的细胞。十年后，Vertex开始与囊性纤维化基金会合作，寻找能够帮助受损蛋白质更有效工作的治疗方法。二十年后，胜利。

服用Trikafta的患者在治疗一个月后肺部明显更健康。关键是，它似乎正在纠正疾病的根本原因，德克萨斯大学西南医学中心的高级作者之一、医学副教授Raksha Jain说。

对于许多患者和家庭来说，这是一种祈祷的答案。对于国立卫生研究院院长Francis Collins来说，这是他在发现基因后不久写的一首名为“敢于梦想”的歌曲的实现。

“歌词表达了希望基因发现能带来囊性纤维化的有效治疗——有一天我们会看到‘所有的兄弟姐妹都能自由呼吸，’”Collins在《新英格兰医学杂志》的社论中写道。“看到这个梦想成真，令人深感欣慰。”—Michelle Fay Cortez

我们还在关注什么：

**烟雾轨迹。**一些研究人员正在尽其所能地 抨击研究，认为电子烟是危险的。他们是谁？谁在支付他们？他们来自哪里？为什么他们在网上如此普遍？

**粉末争议。**强生公司表示，多项实验室测试未发现召回的婴儿粉中有石棉的迹象，这使得这家健康产品巨头与美国监管机构的结果相悖。

**安全舞蹈。**FDA希望能 帮助制药公司找到在美国生产更多药物的方法，因为对外国制造药物的质量担忧不断浮现。国会在询问该机构是否有足够的检查员。

价格太低了。 或者说，这是一个顶级FDA官员所说的，他表示将药品价格压向生产成本导致了意想不到的问题，比如短缺。但一种濒临灭绝的癌症药物已经 重返市场。

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