肝内胆管癌亟需突破性疗法药品

“近年来肝内胆管细胞癌(iCCA)的发病率呈上升趋势，我国和东南亚国家该病的发病率明显高于西方国家。”仑胜医药CEO姜灿文博士在7月17日“放眼全球·聚焦中国”战略发布会上介绍，澳大利亚的流行病学调查显示近30年来肝内胆管癌的发病率及死亡率增加了20%〜30%。亚洲国家发病率最高的国家是泰国, 胆管癌发病率占所有原发性肝癌的80%, 中国的发病率仅次于泰国。

据解放军307医院消化道肿瘤科主任徐建明教授介绍，从目前文献资料看，胆管癌是起源于胆管上皮的恶性肿瘤，是仅次于原发性肝癌的排名第二位肝脏原发性恶性肿瘤。iCCA症状隐匿、恶性程度大、手术复发率高、化疗敏感度低、预后很差，早期无明显临床症状，大多数患者被确诊时已处于癌症晚期，保守或未治疗无5年生存者。因此对肝内胆管癌的积极有效治疗提出了更高的要求。

肝内胆管癌早期缺乏临床特异性表现, 与原发性肝癌临床表现相似, 大多数患者为体检发现, 多为肝内肿块产生的压迫症状, 上腹部不适、恶心等非特异性表现。当出现胆道阻塞时可表现为梗阻性黄疸. 肿瘤晚期表现为乏力、厌食等全身消耗症状.。

“肝内胆管癌的病因及相关危险因素主要有五种，分别是肝内胆管结石、病毒性肝炎、原发性硬化性胆管炎、寄生虫感染和先天性肝内胆管扩张症。肝内胆管结石的发病率最高。已有研究结果提示肝内胆管癌推断是肝内胆管结石、胆管炎、胆管上皮增生及生化、胆管癌四个阶段逐渐演变而来。”解放军307医院消化道肿瘤科主任徐建明教授说。

经了解，肝内胆管癌多发生于50〜70岁，男性稍多于女性。发病部位以肝左叶多见，与结石多发于肝左叶一致，直径1〜13 cm均有报道，多为单发，累及双叶者占 20%〜25.8%。 对50岁以上、病史较长、反复胆管炎发作、短期内消瘦的肝内胆管结石患者，应高度警惕并发胆管癌可能。

现阶段肝内胆管癌治疗手段少，根治性手术是唯一可能治愈的方法。“常用方法是切除受影响的肝段或肝叶。术后的生存率主要取决于肿瘤边缘阴性、无血管浸润和淋巴结转移以及足够的有功能的残余肝脏。”解放军307医院消化道肿瘤科主任徐建明教授补充道。

尽管目前已经有手术、系统性治疗、局部放疗及化疗等多种治疗手段，肝内胆管癌治疗效果仍不理想，手术或系统性治疗后复发达50%以上，但二线治疗无标准用药推荐，现有药物总生存期不到8个月。亟需针对这一疾病的突破性疗法的相关药品上市，为肝内胆管癌患者带来临床创新和有效的治疗选择。

著名肝病专家、北京大学医学部教授、中联肝健康促进中心名誉理事长庄辉院士指出：肝病已成为全球性的公共卫生问题，不容忽视。希望“肝病与感染性疾病药物创新协作计划”积极开展工作，并推动政府主管部门、医药行业、社会公众共同发力，从公众科普、新药创制、药品审批、医保报销等多维度开展工作。让中国肝病患者尽早用上新药、好药。”

中国工程院院士，北京大学医学部教授，中联肝健康促进中心名誉理事长庄辉教授

姜灿文博士在会上表示：“仑胜医药一直在研发具有变革性及突破性疗效的新分子实体药物。针对肝内胆管上皮细胞癌，我们与民政部主管的中联肝健康促进中心签署了备忘录，加入了‘肝病与感染性疾病药物创新协作计划’。此次协作将依托国内外专家网络加速引进国际创新药物，并促进具有自主知识产权的创新药物的研发，为中国及全球的患者服务。”

据悉，仑胜医药是一家由海归科学家创立、由中信产业基金和全球领先的生物医药企业Roivant Sciences 共同投资的中国新药创制企业，拥有丰富新药研发经验的核心团队，在海外有超过600人的研发支持团队及强大的合作研发平台。新药主要针对中国人群高发、高死亡率的恶性肿瘤、严重的细菌及病毒性感染性疾病、尚无有效治疗手段的罕见性疾病、难治性的消化及泌尿系统疾病、反复发作的顽固性皮肤疾病。仑胜医药现有11个产品进入临床研究阶段，4个产品已在国际上进入或完成关键性临床研究，可以支持在中国和亚州的上市或关键性临床研究。同时，仑胜将积极拓展恶性肿瘤和感染性疾病领域的临床后期产品线，并努力建立拥有全球权益的临床前及早期临床产品线。

北京大学公共卫生学院卫生检验学系主任 崔富强教授