科技日报：“广谱”抗癌药实际只针对一种罕见基因突变

据科技日报11月29日报道，28日网络上开始流传一则消息：一款广谱抗癌药Vitrakvi在美国正式上市，针对17种肿瘤，有效率高达75%，对于肿瘤无法切除，或已经转移的晚期患者有“奇效”。

癌症克星真的已经降临人间？科技日报记者登录美国食品药品监督管理局（FDA）官方网站发现，当地时间26日，FDA确实批准了由Loxo Oncology和拜耳公司共同研发的抗癌药物Vitrakvi。

这款药物前有一串长长的定语：它用于治疗携带NTRK（一种神经营养受体酪氨酸激酶）基因融合的成人或儿童实体瘤患者，这些患者的实体瘤没有产生已知的抗性突变，而且是转移性的或者切除可能会导致严重的发病率……

与网络消息所说的“第一款与肿瘤类型无关”的抗癌药不同，FDA称，这是它批准的第二款“组织不确定”类癌症药物。所谓“组织不确定”，就是不依照肿瘤病发的组织器官或来源确定适应症。

“目前的靶向抗癌药，通常首先针对某一特定种类的肿瘤去寻找治疗靶点。但是这次的药物是发现了针对多种不同类型的实体肿瘤都有效的靶点。”中国医学科学院药物研究所副研究员铁偲在接受科技日报记者采访时说。

FDA披露的信息显示，这种药物的总体缓解率（ORR）为75%。信息还提供了对12种肿瘤的试验结果，其中包括软组织肉瘤、胃肠道间质瘤等。

“这个广谱是有引号的，只是覆盖的肿瘤种类比较多。”铁偲说。

铁偲解释说，根据官网披露的信息，这种药物确实对多种实体瘤都有效。但他认为，对于这种药物的“广谱”，读者可能被网络信息误导了。

“这种药物实际上只针对一种比较罕见的基因突变，也就是携带NTRK基因融合的实体瘤患者。这种基因突变有可能出现在多种实体瘤中，但是它出现的概率很低。”铁偲说，所以并非对所有的实体瘤患者都有效。

铁偲同时认为，虽然这种基因突变出现的概率很低，但是这种药物为癌症治疗打开一条新的通路。它给医药学界一个新的提示：肿瘤可能是有共性的，可以寻找共同的靶点来对付它。

“可以说，它在科学研究方面确实具有重大意义，但是要客观认识它的临床意义。”铁偲说。

（记者 刘园园）