首个中国人发明的创新抗癌药将上市，可治疗晚期转移性肠癌

【文/观察者网 奕含】呋喹替尼（Fruquintinib）是一种高选择性的口服血管内皮生长因子受体（VEGFR）抑制剂，适应症包括结直肠癌及非小细胞肺癌。

6月26日，国际顶级医学期刊《美国医学会杂志》（JAMA）在线全文发表了中国创新药物呋喹替尼治疗转移性结直肠癌的III期关键性临床研究FRESCO的完整研究结果。

这是第一篇全文发表在该杂志上的中国抗肿瘤新药临床研究，不仅彰显了中国具有开展高质量临床研究的能力，同时也标志着呋喹替尼在晚期结直肠癌治疗上的疗效及安全性获得了国际认可。

报道截图

据悉，即将面世的“呋喹替尼”有望以大部分患者能接受的价格面世。它是首个独立由中国人发明、中国医生研究、中国企业研发的抗癌药，可为接受过至少两次化疗方案，但仍发生疾病进展的转移性结直肠癌患者带来希望，在临床研究中被证实可显著延长患者的生存期。

生存期延长到9.3个月

据澎湃新闻报道，“呋喹替尼”的III期关键性临床研究由上海东方医院肿瘤医学部主任李进教授和中国人民解放军第八一医院副院长秦叔逵教授共同领导，复旦大学附属肿瘤医院、和记黄埔医药与礼来制药等全国28家临床药物研究机构参与完成。该药品为化疗失败的晚期结直肠癌患者提供后续治疗方案。

全球每年新发结直肠癌136万例，病死69万4000例。在中国，每年新发结直肠癌37万6000例，且大部分结直肠癌患者诊断时已至中晚期。

目前，转移性结直肠癌的标准治疗为化疗，对于化疗失败的晚期结直肠癌患者，有效的治疗选择非常有限。

对此，呋喹替尼的III期关键性临床研究吸纳了416名晚期结直肠癌患者，平均年龄54.6岁，其中161例为女性，这些患者分成两组，一组使用呋喹替尼新药，另一组则使用安慰剂，通过每日一次，28天为一疗程（治疗21天，停药7天）的治疗，研究随访至2017年1月17日。

经比对：使用呋喹替尼组的患者的生存期延长到9.3个月，比使用安慰剂组的患者生命周期显著延长了2.7个月；同时呋喹替尼也显示出了良好的安全性，尤其对肝脏毒性相较于其他同类要来讲是最低的，和使用安慰剂组的患者没有差异。

通过临床试验，呋喹替尼显示出了对结直肠癌作用强、毒性低、耐受性好的优势。李进表示，试验所得结果是目前国际上此领域内所能达到的最大延长期数据。

目前此项临床研究已获得了国家“十二五”“重大新药创制”专项课题支持、上海市科委科技专项、浦东新区科委科技发展基金专项以及张江高科技园区管理委员会对应的配套资金支持。

基于上述临床研究的数据，和记黄埔医药已向国家药品监督管理局递交了呋喹替尼治疗晚期结直肠癌的新药上市申请，呋喹替尼的上市申请因“具有明显临床价值”被授予“优先审评”资格。

推动国内抗肿瘤药物从“仿制”向“原创”

替尼，即酪氨酸激酶抑制剂（PTKs），是一种小分子蛋白激酶抑制剂。它具有阻断一种或多种蛋白激酶的作用，目前该品种多为抗肿瘤药。

呋喹替尼是一种高选择性的口服血管内皮生长因子受体（VEGFR）抑制剂，以VEGFR激酶家族为作用靶点，能够较好地抑制肿瘤转移和肿瘤血管生成，具有靶外毒性低、药物耐受性好、作用强等多种优点。

微信公号“新康界”此前刊文称，目前国内销售的替尼类药物共计11种。在这些企业中，外资企业占85.72%，占据绝对优势。而中资企业销售的替尼类药物大部分为仿制药。

仿制药是指与商品名药在剂量、安全性和效力、质量、作用以及适应症上相同的一种仿制品。

一般来说，国外科研人员和药企已经对该类药物进行了研发和生产。仿制药复制了原研发药的主要成份的分子结构，在国外已有的药品化合物基础上，找到新的化学结构通式，治疗有关病症。

而呋喹替尼是由中国本土药企最先研发、在中国本土病人中启动临床研究并且由中国本土的研究者共同合作开发出的100%国产药物，具有完全知识产权。

据介绍，《美国医学会杂志》此前从未发表过中国创新研发的国产抗癌药物。此次全文刊发呋喹替尼治疗成果实现了我国抗癌药物领域内多项重大的突破。

李进教授表示，“让中国制药走上世界舞台已经是我们国家未来的发展方向，而这一药物的研发成果将对中国推动国产药物的研发具有里程碑的意义。”

创新药有望让肿瘤治疗不再昂贵

众所周知，抗肿瘤药物的研发一直掌握在欧美国家手中，国内抗癌新药数量和效果与发达国家仍有很大差距。中国医药企业研发生产原创药能力薄弱。

对患者而言，抗癌新药价格不菲，靶向治疗被称为“吃黄金”。从图中可见，国内替尼类药品价格高昂。

对于同类替尼类药物来说，中外资企业销售的价格不同，一般而言，进口替尼类药物价格远高于国产替尼类药物。

微信公号“新康界”以两款同时由进口和国产销售的替尼类药物进行比较：达沙替尼和伊马替尼为例，同类产品国产药物与进口药物价格相差较大。达沙替尼20mg*60s进口价格是国产价格的6.3倍，50mg*60s进口价格是国产价格的6.5倍。伊马替尼0.1g*60s进口价格是国产价格的3.5倍。

此次的创新药“呋喹替尼”虽然定价尚未公布，但和记黄埔公司首席执行官贺雋（Christian Hogg）曾于去年表示，将以大部分患者能接受的价格面世。

澎湃新闻称，呋喹替尼从立项到目前的上市冲刺阶段花费了12年的时间。李进表示，期待呋喹替尼的后期上市能带动抗癌新药的创制体系建立，加速国内医药企业从抗癌药物的仿制向创制转变。

目前在东方医院南院六楼的肿瘤药物一期临床试验中心正在开展20项肿瘤药物的临床试验，李进说，中心将计划以每年30-35项的研发速度来推进肿瘤新药研发创制。

外界普遍认为，在国产替尼类药物具有价格优势的情况下，提升国产研发实力也将加快替尼类药物的进口替代。

图说：李进教授正在介绍研究成果，图自新民晚报

统计数据显示，在2010-2014年上市的49种癌症新药中，只有6种在中国上市。截至2018年1月，在中国进行的与癌症相关的临床试验研究约为33407个项目，而美国数量已超过11万，为中国的3倍多。