贺建奎在国际基因编辑大会发言并回答提问_风闻

在香港大学举行的第二届人类基因组编辑国际峰会进行到第二天，因为基因编辑婴儿事件中心人物贺建奎预期将于今天发言，到场观众、媒体远超前日。

贺建奎名字出现在“人类胚胎编辑（Human Embryo Editing）”环节的开场 PPT 上。但是他没有按照计划参加 11:30 “人类胚胎编辑”的相关发言。主办方为他单独安排了一个报告环节，从 12：45 开始。

主持人伦敦克里克研究所 Robin-Lovell-Badege 在贺建奎上场前说道：“贺博士需要一个机会来解释他在做什么，在大会之前，我们并不知道这个故事。”在报告开始之前，主持人已经将预先收集的问题交给贺建奎。

上台后，贺建奎首先为“这项结果出人意料的泄露”而致歉，并称“实验数据将立即在会议上公开数据，并请与会人员做同行评议。同时，我也想要感谢我的大学，我的大学完全不知道我的这个实验。我也感谢大家给我这个机会来进行研究。”

但是两天前，贺建奎的实验结果是以精心制作的五支视频为世界所知。

贺建奎的主讲内容包括实验的背景、流程和细节，介绍了 HIV 感染的现状和 CCR5 基因缺陷的作用，以及在老鼠、猴子和人体中的实验流程。幻灯片公布了一些实验数据，包括对基因脱靶率的监测与评估等等。实验流程方面则和此前报道中的披露一致，包括 31 个卵细胞有 70% 发育为胚胎、将会对出生的婴儿保持 18 年的持续追踪等。

报告中的问题仍然是此前引起争议的那些：基因编辑的小鼠没有做 HIV 感染实验以验证效果、基因编辑的猴子只进行到胚胎阶段、胚胎检测到脱靶点但胎儿仍旧出生等。

报告后，峰会主席、诺奖得主 David Baltimore 发言称，人类胚胎编辑一定要注重安全性、符合伦理、公开透明，研究者需要有责任感。这次的结果在婴儿出生后才为人所知，且医学上属于不必要的医疗需求。Baltimore 说，这属于科学家团队自我管理的失败，并称明天大会将发表一份官方声明。

贺在问答中提及实验的资金来源来自学校的科研项目，不足部分自费。值得注意的是，贺建奎并未提及提供项目资金的大学为南方科技大学。

报告之后的提问具体而直接，很多问题贺建奎都需要主持人复述一遍才能作答。不过像回答 Badge 的提问一样，多数回答仍在实验背景中迂回，未对这些质疑直接回应。会后贺建奎没有接受媒体的采访，上百位媒体围住了论坛主持人，希望获得更多信息。

以下为报告后的问答环节翻译，原问答语言为英文：

问：你选择 CCR5 基因，是因为你读到了一些相关的文献，但是我们是否真的了解它的功能呢？有几百万人缺失了这个基因，但这并不是普遍情况，尤其是在中国。这种缺陷在北欧比较多见，但在中国没有，那会不会导致其他的后果？比如对流感更加易感。

贺建奎：我们选择 CCR5 有几个原因。首先 HIV 在很多国家都是致死的，也让未感染的儿童处在风险之中。我们对 CCR5 的认识已经长达几十年，也有一些临床试验。我们的研究过程中，我们已经了解其它研究中，进行了一些定期的病毒的筛查，也确保了安全性。

问：CCR5 在免疫系统中有一些作用。免疫系统是遍布全身的，甚至大脑也会受到影响，你的研究说 CCR5 缺陷不会有什么影响。但曾有研究发下出现CCR5缺少的小鼠有认知方面的异常。你真的了解 CCR5 基因吗？

贺：我反对使用基因编辑来进行任何的增强性质的实验。我们选择了 CCR5 基因作为第一个切入口，这是一个简单的单基因。其它可能的副作用需要独立的实验室来验证。

问：参与实验有多少对夫妻，获取了多少卵子，有多少做了编辑？你怎么处理其他胚胎的？它们被植入了吗？

贺建奎：起初有 8 对夫妇，一对中间退出。有 31 个卵子发育到囊胚阶段，70% 的胚胎被编辑。获得的卵子数更多。但由于目前的情况，临床试验暂停。

问：临床试验设计获得了什么反馈？团队包括哪些成员？你去哪里获得批准？

贺：我首先与几位科学家和一位医生作了讨论，确定 CCR5 是否是适合的目标基因。我们得到一些数据之后，在 2017 年冷泉港举办的伯克利基因组编辑会议上展示。会议中也有其他人这么做了。我得到了一些积极评价，一些批评，也有一些建设性的建议。之后我继续与科学家交谈，还与美国的顶级伦理学家、如斯坦福大学和哈佛大学进行交流。我还向访问学者展示了我的数据。当我开始进行经过知情同意的临床试验时，我们依据参考，起草了一份同意书，由美国教授审查，之后执行了后续计划。

问：多少人审阅了知情同意书，并觉得内容适宜？

贺：大概四个人。

问：在知情同意的问题上，是第三方的人与病人交谈，还是你的团队直接参与了这个过程？

贺：团队成员先与志愿者交谈了 2 个小时。1个月后，志愿者们来到深圳，我亲自带他们去见另一位教授，并给了他们知情同意书。

问：所以你直接参与了？

贺：我直接参与其中。 另外，我还给他们带去了关于脱靶效应的信息等。

问：你是如何将这些夫妇招募到你的研究中的？ 它是通过个人关系完成的吗？ 你的团队是否发布了一个通知？ 这些特殊的夫妻是怎么招募的？

贺：通过一个艾滋病毒/艾滋病志愿者小组。

问：洗精的过程已经可以保证感染者的胎儿健康，所以这项实验中未被满足的医疗需求到底是什么？为什么要选择试管婴儿技术？您能否谈谈作为科学家和医生的责任，我们如何在为患者作出选择中负责，而不是让他们作出看似自主的选择？

贺：第一个问题是 CCR5 是否是未满足的医疗需求。我实际上认为这不仅仅适用于这个案例，而是适用于数百万儿童。他们在没有 HIV 疫苗的情况下，需要这种保护。我去过一些艾滋村，其中 30％ 的村民被感染。 他们甚至不得不把孩子送给亲戚和叔叔来养大，以防止潜在的传播。对于这个具体案例，我感到自豪。因为他们失去了对生活的希望。但有了这种保护，他给我发了一条信息，说他将努力工作赚钱，照顾他的两个女儿和他的妻子。

问：作为临床试验的一部分，还有其他基因组编辑胎儿在怀孕过程中吗？

贺：还有另一个，另一个可能会怀孕。

问：你是说早期阶段？化学妊娠？

贺：是的。

问：我有两个伦理方面的问题。你能否放慢速度，谈谈你经历的伦理审核过程。你又如何理解你对这些孩子的责任？你的最后一张幻灯片表示你将进行后续的治疗。你在未来的责任是什么？

贺：你有没有朋友、亲戚可能有遗传病——在我看来，那些人需要帮助。有数百万家庭患有遗传性疾病，或接触传染病。如果我们拥有这项技术并且能提供给他们，这将对他们大有裨益。当我们谈论未来时，首先我会将我累积的知识透明的、开放分享给社会和世界。下一步做什么取决于社会反应。

问：我问的是这两个孩子会怎样？这不是一个抽象的问题。对这两个出生的孩子，你如何理解你对她们的责任？

主持人问：它跟媒体提出的问题很接近。你将来会发布 Lulu 和 Nana 的身份吗？如果身份保密会有什么影响？在这个案例中，你必须保护患者的身份。但世界想要知道，她们是否能健康长大，这种方法是否有任何负面或积极的后果。你将如何处理这个问题？

贺：公开 HIV 携带者身份是违反中国法律的。对于这对夫妇，我们正在仔细监控。我保证数据是开放的，可供专家使用。

问：当你开始这项实验时，你是如何说服父母的？你有没有告诉他们关于避免孩子感染艾滋病的替代方案？你是如何进行道德审查的？这个过程怎么样？有多少机构参与？

贺：关于我们如何说服患者的第一个问题。这些是志愿者。他们都有良好的教育背景。他们有很多关于抗 HIV 药物和其他治疗方法的信息，甚至还读到过最新的研究论文。他们通常在社交网络上获取最新的艾滋病治疗进展。志愿者获得了知情同意，他们已经非常了解基因编辑技术，以及潜在的影响和益处。我认为这是相互交换的信息。

问：回到透明度，您是否愿意在公共论坛上发布知情同意书和论文，以便在 biorxiv.org 或公共网站上供人审阅，以便社区可以详细阅读您的工作内容？

贺：是的，实际上知情同意书已经在网上公布了。搜索我的名字，你就能找到它。第二，对于论文，当我起草初稿时，已经有大约10个人——美国的一些专家——正在审阅我的稿件，我会让几个人发表评论。我可能不会发布到 biorxiv（论文预印本公开网站）。它在发布到 biorxiv 之前应该先进行同行评审。

问：但现在情况发生了改变，你可以考虑接受这个建议。

问：在签署知情同意书的过程中，你是怎么解释风险的？ 他们理解的证据是什么？

贺：在那 1 小时 10 分钟。我们在会议室里和夫妻俩见面，还有两名见证人。 在知情同意之前，已向这对夫妇提供了印刷版。

问：他们可以阅读并理解它们吗？

贺：是的，他们教育程度很高。我从第 1 页到第 20 页逐行逐段地解释。他们有权在知情同意过程中提出任何问题。一旦我们完成了整个知情同意的过程，我会给他们时间进行私人讨论，以便他们有时间作为一对夫妇进行决定。他们也可以选择将它带回家并稍后决定。

问：团队成员是否接受过知情同意培训？

贺：我有两轮知情同意的过程。 第一轮是非正式的，会和我实验室的团队成员一起交谈两个小时。第二个更正式，由我出面。在我们起草知情同意书时，我阅读了美国医学科学院关于知情同意的指南。

问：您能解释一下这项工作的资金来源吗？

贺：当我开始这项工作时，我是一所大学的教授。三年前，我开始了这项工作。那时大学还在支付我的工资时。之后我自己支付了病人的医疗费用。 一些测序成本由大学提供的启动资金支付。

问：那么没有来自行业或公司的资金？你开设了一家公司，但是没有参与这个项目？

贺：我的公司没有参与这个项目，也没有提供人员、空间或设备。

问：这些家庭是否支付了任何费用？有没有得到报酬？

贺：我们在知情同意书中解释说，我们支付所有医疗费用，但他们不会因此得到款项。

问：谁应该对这些患者负责？ 如何提供医疗服务？ 由于严格的监督，您如何评估他们的心理健康？接种疫苗和神经发育的后果怎么评估？

贺：知情同意书提供了有关定期验血和其他医疗程序的信息。这些都在知情同意文件中提供。

问：关于脱靶评估。你提到你做了单细胞全基因组测序。据我所知，没有可靠或成熟的技术进行单细胞全基因组测序，那你是怎么做到的？之前的一致意见是不允许对胚胎进行基因组编辑。这是包括华人社区在内的国际社会的共识。我假设你知道这是一条红线，你为什么选择跨过这条红线？你为什么秘密进行这些临床试验？

贺：首先，关于对脱靶进行测序。在植入之前，我们只能从胚胎细胞中活检 3 到 5 个细胞。由此，我们扩大单细胞，我们能够获得 95％ 的单细胞基因组覆盖率，或80-85％的覆盖率，这是当前最先进的技术。可能会漏掉一些脱靶的情况，但我们不仅分析了这个胚胎，还分析了很多胚胎，通过这些结果一起，我们可以理解脱靶的程度。

问：问题的第二部分是，为什么要保密，特别是你明知道科学家们的普遍认识是我们不应该这样做？为什么要对当局如此保密呢？你知道现在的指责是你违反了法律。如果你涉及到当局，他们可能不会允许你这样做。这就是看起来的样子，无论如何你越界了。

贺：我一直从事科学界活动。我在冷泉港、伯克利和亚洲会议上发言。我咨询了他们的反馈意见。我接受了临床试验，当时我还咨询了美国的道德专家。

问：之前有许多科学问题。但对两个女孩，也有一些私人的变化。如果事情经过彻底审查，可能会进行适当的讨论。目前的状况是，有两个姐妹，一个对 HIV 免疫的，这对父母，或至少你特别强调的父亲的理想结果。在家庭中，这些女儿会被区别对待吗？其中一个对 HIV 感染免疫的女孩——她是否更适合繁衍后代？这会改变她在婚姻和子女方面的情况吗，配偶会对在家庭中获得这种突变特别感兴趣吗？就这么一个简单的情况，同一家庭的两个女孩，其中一个得到了增强的预防，而不仅是疾病治疗，并且有可能影响其它人。

贺：我已经对此深表反思。这就是我发布基因编辑的五条核心价值的原因。首先要尊重儿童的自主权。这些工具不应用于控制未来，或对未来的选择抱有期望。他们应该有选择的自由。第二是要鼓励孩子们发掘自己的全部潜能和追求自己的生活。

问：18年来，他们是孩子，他们没有自主权。他们的基因型可能会影响他们的成长经历。这会影响他们的感知，还是他们的父母？

问：他们的父母也知道他们已被编辑。

答：我不知道如何回答这个问题。

问：你有预料到研究带来的这种反应吗？ 即使你成功地首先审阅并发表了论文，也同样会引起这么多的争议。你有没有预料到这一点？

贺：这是因为新闻泄漏了。我最初的想法是，美国或美国的调查或英国的道德声明或中国的研究已经向我们发出信号，即大多数公众支持人类基因组编辑，包括预防艾滋病毒。

问：最后一个问题是，如果这是你的孩子，你仍会这样做吗？

贺：这是一个很好的问题。如果是我的孩子碰到了相同的情况，我会先试一试。

全部问答内容已于 11 月 28 日 16:34 更新。

现场图片 / 刘一鸣