首例免疫艾滋病基因编辑婴儿降生,背后有太多见不得光的事情_风闻
柠檬木聚糖-长岛大学生物学院助教-长岛大学生物学院助教/知名科学科普作者2018-11-26 18:04
就在我和几个朋友在法拉盛的火锅店聚餐的时候,私信发来的一个消息震惊了我,我国首例免疫艾滋病基因编辑婴儿降生了。刚好饭桌上有康奈尔医学院和罗格斯医学院的大佬,就这件事顺便聊了一会儿。饭后回家,整理一下,发到这里。

其实基因编辑的事情我是早有跟进的,大约三年前中山大学就率先开始利用基因编辑技术修饰人类胚胎了。
引用两篇文献表达一下业界主流观点:Lanphier, E., Urnov, F., Haecker, S. E., Werner, M., & Smolenski, J. (2015). Don’t edit the human germ line. Nature News, 519(7544), 410.和Baltimore, D., Berg, P., Botchan, M., Carroll, D., Charo, R. A., Church, G., … & Greely, H. T. (2015). A prudent path forward for genomic engineering and germline gene modification. Science, 348(6230), 36-38.
作为一个学术研究,人类胚胎的基因编辑还是获得极大赞许的。但临床上,学术界主流观点是还不能应用于人类胚胎。
而这次事件的主角贺建奎则任职于南方科技大学。说来有点扯,大家都知道搞科研其实还是讲出身的,而这位,算起来好像是我师叔??!!当然,他不认识我。
**我稍微在圈子里打听了一下,学术背景挺硬的;而且有脑子会炒作,是学术圈里少有的生意人。**虽然这么DISS自家师叔有点不地道,不过反正他也不认识我。至于为什么这么讲,我后面会解释。
咱们先讲这个基因编辑技术,我之所以觉得这次基因编辑婴儿是个闹剧,大部分原因都在这个技术上。
这次用得是CRISPR/Cas9系统,中文全名比较长,叫常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统。
大家都知道DNA上携带有遗传信息,修改遗传信息能够一定程度上影响机体的功能。但是如何修改这个信息就成了问题,过去的时候人们用低精度方法来培育新品种,比如有名的太空椒。
但这些低精度方法并不适用于人类,这些方法本质上是从众多实验品中选取几个功能最符合预期的留下了,这个事情在人身上显然是不合理的,也过于残忍。
所以就有了高精度修饰方法,CRISPR/Cas9。但是,需要注意的是,这个修饰方法虽然是高精度的,但不代表100%成功。事实证明,确实有失败的概率,双胞胎只有一个成功了。

**原因其实特别简单,技术不成熟。**讲一点专业性比较强的东西,CRISPR/Cas9系统的高精度来源于gRNA 5’端17~20个碱基与目标的特异性匹配。而同时又允许有3-4个的错配,也就是说只要识别了13到17个碱基,就会进行编辑。咱们生物学都学过,人类基因组太大了,很容易造成非特异性切割,说人话就是,可能会编辑错地方,就像把煤气灶安在了水管上。
而且CRISPR/Cas9系统它不是用的哺乳动物酶系,跟咱们人体自身的DNA修复系统缺乏配合,可能会造成编辑后不协调问题,严重的话可能造成额外的突变。
虽然经过多年努力但这个脱靶效应一直没有完全解决,换句话说,失败的概率事实存在。
我们如果用人话来理解这个事情,基因修饰系统相当于缝补套装,先把衣服上某一个地方剪开,然后把不需要的东西剪掉,再缝上。但是现有的基因编辑系统,除了可能缝不上,还可能剪错地方。
剪到不关键的地方还好,一旦剪到关键酶的位点,这个婴儿一辈子就算完了。虽然说编辑后有检测,但是除非全测序,否则不可能抓到所有编辑过的位点(不能加标签)。
**所以说,风险比较大。**熟悉我的朋友肯定知道我经常强调的一句话:权衡风险与收益。
基因编辑技术用于人体,不是没有。虽然****国外有很多利用基因编辑技术治疗重病的研究,但是专用于已患病个体,不会应用于胚胎的预防工作。在已经患病的条件下,其它保守治疗手段又比较匮乏,此时使用基因编辑技术治疗,是收益大于风险的。
**但是这次的婴儿实验性质不一样。**这次编辑的是CCR5基因,号称是用来抵抗一些重大疾病的。比较值得在意的实际上只有HIV,而像天花这种,已经野外灭绝的东西,就不放上台面讲了,依照现有的预防手段,只要正确掌握,HIV的感染概率是可以非常低的,全球大约三千七百万患者,但全球人口可有75亿啊。为了不必要的事情,冒险使用不成熟的技术,是不是过于急躁?
而且这个修饰后的CCR5基因也不是没有弊端,实际上对于一些病毒会有更高的感染概率。
**说个比较断人财路的事情,这位贺建奎其实还是南方科技大学搞的一个瀚海基因公司的董事长,**本来主要是搞测序的,估计是想进入医疗产业了,这不,搞出了一个大新闻。如果说这件事情背后没有利益推动,我是万万不信的。
况且这件事本质上除了广告之外,其实还是一次人体实验。我就明说,这种临床在欧美短期内是不可能过审批的。欧美的伦理审查异常严格,所以欧美不能做,国内胆子大。我估计是打算抢发文章了,别怪我恶意揣测,这种事情在学术界不算什么秘密。
而且我对于这件事情的伦理审查问题存疑,根据我国卫生、科技部《人胚胎干细胞研究伦理指导原则》的有关规定,经过基因修饰获得的囊胚(可以简单地理解为胚胎)不得植入人体。所以这个事情是怎么通过伦理审查的?

综上所述,整件事情简直就是一场闹剧,是拿两个孩子的生命导演了一场闹剧,我不敢相信贺建奎出于何种目的要做这样的事情。但是,这不对。****