基因治疗药物：如何避免价格战 - 彭博社

修改人类基因的药物有潜力通过一次治疗治愈顽固疾病。很少有人会不同意这是件好事。但如果这些药物的价格超过100万美元，那么争议就开始了。

费城基因治疗制造商Spark Therapeutics Inc.——其眼病药物可能是美国首个获批使用的此类药物——最近因暗示如此高的价格可能是合理的而引发了反对声。随着这些药物越来越多地进入市场，制造商与支付者之间的冲突可能会加剧。

起伏

Spark的股票因其药物可能获批而上涨，但其商业潜力仍不确定

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目前药品制造商的情况并不乐观。荷兰公司UniQure NV开发了一种针对极其罕见疾病的基因治疗，该药物于2012年在欧洲获批使用。价格约为100万美元，至今仅有一人接受了该药物的商业治疗。该公司在四月将其撤出市场，以便将更多资金投入其他工作。

成本中心

在获得全球首个基因治疗药物在欧洲获批5年后，UniQure在四月撤回该药物以削减成本；仅有一名患者接受了治疗

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在某些情况下，基因疗法的论点更容易提出。例如，BioMarin制药公司、Spark和其他制药公司正在研发治疗血友病的基因疗法。现有的治疗方法费用极高，必须持续多年服用。罗氏控股公司周四在美国获批的一种药物每年的费用将超过40万美元。这比一些现有的选择还要便宜。

替代品

治疗血友病的药物为制药公司带来了数十亿美元的收入

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考虑到现有药物的价格，制药公司将争辩说，即使一次性治疗血友病的费用非常高，也会迅速收回成本。

彭博商业周刊机器人出租车的裁决已出—华尔街正在乘坐火车杰米·戴蒙担任财政部长：永不消逝的想法贾伦·布伦森是NBA现在需要的球员深入了解设定体育博彩赔率的公司但这样的论点仍然可能无法说服支付方。基因疗法可能并不总是能提供持久的治愈。此外，美国医疗市场和私人保险独特的不幸动态使这种类型的药物尤其成问题。人们经常更换工作和保险公司。很容易想象一个基因疗法案例，其中一家公司背负着百万美元的保险账单，而另一家公司则享受治愈员工的长期收益。

在Spark的眼药水方面，计算变得尤其棘手。帮助一个孩子看见的价值是多少？对于那些视网膜细胞已经死亡的患者，这种药物并不是完全的治愈，但它确实带来了显著的视力改善。患者及其家庭的生活质量提升可能是巨大的。

在这里有妥协的空间，但这需要制药公司和支付方双方的牺牲。

行业需要向按效果付费的定价模式转变，在这种模式下，制药公司只有在其药物有效并在长期内节省费用时才能获得全额支付。制药公司需要接受他们在这些产品上不会获得传统的利润率，并承担一些药物失败的风险。支付方需要学会从长远考虑，变得更加灵活，并在提供价值时予以承认和支付。

当前的趋势，朝着极端的价格标签和对其的极端抵制，只会伤害患者。

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