Sage Therapeutics Brexanolone 研究进展过快 - 彭博社

摄影师：斯蒂芬·沙弗在药物开发的世界中，速度不一定是一种美德。

在2015年，Sage Therapeutics Inc.利用其主要药物brexanolone在治疗癫痫方面的成功早期研究，迅速推进到最终的第三阶段研究。但这家位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司的首次研究评估了一个仅有22名患者的小群体，且在复杂疾病中没有将药物与安慰剂进行比较。如此激进地进入最终阶段试验与制药行业的惯例背道而驰，后者通常会先进行更大规模的安慰剂对照第二阶段试验。

彭博社商业周刊不是隐士。寻求庇护者占据了拜登承诺关闭的监狱美国正在用寻求庇护者填满臭名昭著的前监狱大学橄榄球需要向大联盟学习一课那些销售比职业选手更多棒球棒的网红兄弟们Sage的举动确实帮助提升了其股价，因为投资者发现其信心和自我产生的并购猜测很有吸引力。

但其缺乏谨慎在周二早晨得到了回报，当时Sage宣布brexanolone在其第三阶段试验中惨遭失败，几乎没有超过安慰剂。Sage的股价在消息公布后暴跌了13.5%。

在患者需求面前，批评制药公司行动过快显得有些迂腐。但Sage的急功近利并没有给任何人带来好处。

药物开发风险高且容易失败；在这方面冒险会放大风险。研究越小，观察到的药物效果越可能只是运气或统计噪声。这对于像Sage进行的试验尤其如此，因为该药物并没有与安慰剂进行比较。当没有比较基础时，很难判断药物是否真的有效。

通过跳过中期研究，Sage通过暗示其早期结果非常好而引发了炒作，认为跳级是合理的。但这也大大增加了失败的可能性。

做空者Kerrisdale Capital 在2016年3月发布了一份报告，警告这一结果很可能会发生。但投资者受到华尔街分析师的鼓励，几乎所有分析师都支持该股票——在彭博社追踪的12名分析师中，有11名对Sage给予了“买入”评级。

尽管在这一消息发布之前，Sage的股价已经上涨超过70%，华尔街的共识仍然认为其被低估。

一个大问题是，这一失败是否会影响其他Sage的试验。可能不会。该公司最受关注的即将发布的结果将来自于治疗产后抑郁症的brexanolone的最终阶段试验，这是一种非常不同的疾病。在这种情况下，Sage进行了成功的安慰剂对照第二阶段试验，因此风险没有那么严重。这可能是Sage的股票没有完全崩溃的原因之一。

但是第二阶段的抑郁症试验也很小；而抑郁症研究的安慰剂反应 notoriously 变化无常。任何时候，当一种药物像 brexanolone 在癫痫中那样失败时，就会引发对该药物在治疗其他疾病时有效性的担忧。

Sage 仍然会有其他项目可以依靠，即使第三阶段的抑郁症试验再次失败。但这样的失败会增加对公司决策的审查，并引发对其支出可持续性的质疑。

快速行动和打破常规在许多行业中具有一定的吸引力。但在将药物推向市场时，这并不是正确的策略。

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