诺华CAR-T获得FDA委员会认可，但该类别面临更多障碍 - 彭博社

标识在美国马萨诸塞州剑桥的诺华制药生物医学研究所大楼外部展示，时间是2016年8月5日，星期五。

一种将人类免疫细胞转变为猎杀癌症的药物，在某些患者中似乎在几周内根除癌症，听起来更像是美好的幻想而非实际药物。

但诺华制药的一种药物正是如此，周三获得FDA专家小组一致推荐批准。预计几个月内将可供难以治疗的血癌儿童和年轻人使用。

诺华的股票因投票而上涨，其他正在研发这种新型药物（称为Car-Ts）的制药公司股票也随之上涨。尽管FDA小组的决定是癌症治疗的一个里程碑，但它也突显了这些药物及其商业前景的复杂性。

许多药物的生产成本仅为几分钱。这加上高价格，帮助解释了生物制药的运营利润率更接近投资银行而非许多其他制造商。

而Car-T药物相比其他制药公司销售的Kia汽车就如同迈巴赫：它们是定制的，且极其昂贵。这些药物的患者需要抽血，提取细胞并进行改造，以制造个性化药物，这些药物必须经过测试、运输并注射回患者体内。诺华希望将整个过程缩短到22天，但尚未实现。

彭博社商业周刊不是囚犯。寻求庇护者占据了拜登承诺关闭的监狱美国正在用寻求庇护者填满臭名昭著的前监狱大学橄榄球需要向大联盟学习一课那些销售比职业选手更多棒球棒的网红兄弟们CAR-T治疗对没有其他选择的患者可能是治愈性的。但这些患者的日子和周数至关重要。由于药物是根据个体情况制作的，不同批次的药物在有效性上可能会有所不同。

这些问题不太可能阻碍FDA的批准，但它们应该会引发商业焦虑。如果制药公司无法大规模提供这些药物，医生也无法依赖快速交付或一致的产品，那么这将显著减缓这些药物的使用。

还有副作用：这些药物可能会引发潜在致命的高烧，需要在重症监护室长时间住院。诺华在其第二阶段试验中治疗的47%的患者出现了如此严重的反应。竞争药物导致了与脑肿胀相关的几起死亡。潜在的长期问题仍然未知。医生可能需要时间才能对使用这些药物感到放心，并且现实世界的结果可能无法与严格控制的临床试验中的结果相提并论，这将改变许多患者的风险收益计算。

然而，诺华的药物和其他CAR-T的销售估计表明，华尔街分析师认为这些药物将被广泛接受：

这是一个风险很大的假设。除了已经提到的一切，还有价格需要考虑。

小型患者群体、制造费用，以及这些药物理想上是一次性治疗的事实意味着这些药物可能为癌症药物设定新的定价标准，年费用达到50万美元或更多，这一成本仅与一些罕见疾病药物相匹配。

这将给保险公司带来震惊，可能会设置障碍来限制这些药物的使用——特别是当制药公司不可避免地推动将其扩展到多种癌症和更严重的患者时。但这样的扩展将是满足高销售预期所必需的。

这些药物绝对有成功的路径。FDA小组的一名成员称诺华的药物是他一生中见过的最令人兴奋的事情。患者可用的其他选择——强烈化疗、放疗和骨髓移植——在副作用方面并不轻松。医生可能愿意接受Car-T的风险。

尽管这些药物代表了非凡的科学成就，但要让它们的财务影响与炒作相匹配，还需要非凡的商业成就——而且需要很长时间。

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