CRISPR基因编辑方法可能导致治愈，但存在伦理风险 - 彭博社

特雷西·安东内利和她的三个女儿患有地中海贫血，这是一种消耗她们力量的血液疾病，使她们贫血，并要求她们每三周去波士顿儿童医院进行输血。“我们很幸运有可用的治疗方案，但这很麻烦，”安东内利说。

几家制药公司正在开发的一项技术为安东内利一家以及其他患有严重遗传疾病的患者（如镰状细胞贫血）提供了一些希望。这项技术被称为Crispr，代表成簇的规律间隔短回文重复序列。Crispr是一种编辑人类基因组的方法——个体细胞中存在的完整遗传物质集合——允许科学家切除可能导致严重疾病的有缺陷的DNA部分，并用健康的部分替换它们。在这个两步过程的第一步中，一个RNA“引导”分子定位需要移除或修复的DNA部分。然后，Cas9蛋白附着在DNA上并切除突变。在某些情况下，科学家可以插入一条好的DNA链。科学家们大约在两年前开始在人体细胞中使用Crispr。