大型制药公司和保险公司寻求降低新药价格 - 彭博社

在2014年夏天，生物技术公司安进似乎即将突破一款可注射的抗胆固醇药物。仅在开发四年后，这款药物Repatha显示出前所未有的降低LDL，即所谓的坏胆固醇的能力。

随着安进实验室传出积极的结果，另一种药物的价格震惊了健康保险行业：Sovaldi，一种治疗丙型肝炎的药物，其制造商吉利德科学最初定价为84,000美元，治疗为期12周。美国最大的药房福利管理公司（PBM）Express Scripts对这一价格感到震惊。最终，当竞争对手AbbVie推出一款成本更低的类似药物时，它拒绝将Sovaldi纳入2015年的药品目录。

这给安进和其他制药公司上了一课。避免与保险公司和PBM的敌对关系现在成为行业的首要目标。“每家公司都在说，‘我们不想重蹈Sovaldi的覆辙。所以让我们坐下来谈谈，’”Express Scripts的首席医疗官Steve Miller说。“很明显，这改变了市场的动态。”

安进一直在积极推进一项计划，旨在通过广泛的试验项目赢得PBM和保险公司的支持，以证明Repatha将为心脏健康提供短期和长期的好处。根据Miller的说法，作为计划的一部分，安进今年早些时候开始与Express Scripts的高管会面，讨论Repatha的定价和适合该药物的患者群体。如果成功，这一策略可能成为开发和销售新型专业昂贵治疗的模型。这些注射的价格标签将相当可观，一些保险公司估计每位患者每年的费用在7,000到12,000美元之间。

Repatha正在准备在今夏进行FDA审查，它抑制一种叫做PCSK9的蛋白质，该蛋白质干扰肝脏清除体内LDL的能力。说服FDA以及医生、健康保险公司和药品福利管理公司相信PCSK9降低注射剂是必要的将是一个挑战，因为像Lipitor这样的他汀类药物已经过专利保护，且仿制药的价格仅为几分钱一片。根据国家健康统计中心的数据，他汀类药物在预防心脏问题方面已被证明非常有效，导致美国45岁以上的成年人中有25%在服用他汀类药物，而二十年前这一比例仅为2%。美国心脏病学会当选会长理查德·查扎尔表示：“作为心脏病专家，我们必须关注成本。我们知道他汀类药物显著降低心血管疾病的死亡率。我们需要能够看到这些昂贵药物提供额外的好处。”

安进公司估计，Repatha可以帮助至少2500万在美国、欧洲和日本的患者，他们单靠他汀类药物无法将LDL水平降到推荐的最大值100毫克/分升。在去年秋季发布的一项研究中，参与者为一种遗传性高胆固醇病（家族性高胆固醇血症，FH）患者，Repatha与他汀类药物联合使用12周后，LDL水平降低了多达66%。3月份发布的一项研究显示，Repatha与他汀类药物的组合在高胆固醇且有心血管问题风险的日本患者中将LDL降低了多达76%。

Repatha已在22项涉及35,000名患者的试验中进行了测试。为了预见保险公司的反对，安进在其计划中设计了五项长期试验，以证明Repatha的长期使用，通常与他汀类药物联合使用，可以提高生存率。这些数据对于赢得药物的覆盖范围至关重要，而不仅仅是针对那些因遗传异常导致高胆固醇或无法耐受他汀类药物的小部分患者。

“我们早就意识到，展示我们能够在降低死亡、心脏病发作和中风风险方面显示心血管益处将非常重要，”Repatha全球开发副总裁Scott Wasserman说。安进还在跟踪潜在的认知副作用，例如记忆丧失——一些早期研究中的患者报告了这一点——并对一些参与者的冠状动脉进行超声成像，以显示药物治疗减少动脉硬化。这五项试验计划在2017年报告数据。“数据必须支持谁接受治疗，”米勒说。

还有另一个挑战：竞争对手。到去年夏天，安进正处于成为第一家提供可注射抗胆固醇药物并获得FDA批准的公司。但在去年7月，竞争对手赛诺菲和再生元制药合作开发类似药物，采用了一种鲜为人知的手段，提前进入FDA批准的等待名单。他们花费6700万美元购买了另一家公司的审查日程，从而使他们的药物Praluent在2015年7月获得批准，提前一个月于Repatha。赛诺菲和再生元还与Express Scripts讨论定价策略，米勒说。

赛诺菲和再生元正在努力与安进在PCSK9市场上正面竞争，创建了一个网站CholesterolCounts.com，供人们了解LDL并进行关于心血管健康的投票。

Express Scripts为雇主、保险公司和其他客户准备了一个计算器，以根据几个潜在价格点和他们覆盖的高胆固醇患者数量预测PCSK9抑制剂的成本。然而，福利管理公司CVS Caremark在《健康事务》期刊的2月份博客文章中对PCSK9抑制剂进行了抨击。即使Repatha和竞争药物仅仅开给FH患者，他们估计，这将使医疗行业每年花费160亿美元。如果患者群体超出这一范围，这很可能，成本可能飙升至1500亿美元。CVS拒绝对此文章发表评论。Express Scripts在5月底表示，将与制药公司谈判，以根据癌症药物的疗效设定价格。

美国食品药品监督管理局（FDA）计划在七月底之前对赛诺菲和再生元的药物做出裁决，并在八月底之前对Repatha做出裁决。由独立心脏病专家和其他专家组成的顾问委员会将于6月9日和10日召开会议，讨论这些药物的安全性和有效性，并投票表决他们是否认为应该批准这些药物。FDA不必遵循顾问小组的建议，但通常会遵循。

Express Script的米勒预计FDA会对这两种药物做出有利的裁决。这一次，他表示，他怀疑会对价格标签感到震惊。“这比我们在丙型肝炎药物上经历的要更具合作性。”

结论： 在一项84,000美元的治疗被支付方拒绝后，制药公司正在批准前谈判价格。