在《风险赌注》中，BioMarin以高达8.4亿美元收购Prosensa - 彭博社

荷兰生物技术公司Prosensa的实验室，2011年在莱顿研发用于杜氏肌营养不良症的药物摄影：Jerry Lampen/路透社/Corbis生物技术行业吸引着愿意冒险的赌徒，他们愿意在可能永远无法上市并证明成功的药物上下注。BioMarin制药公司正在进行这样的赌注，计划以高达8.4亿美元的价格收购Prosensa。

Prosensa是三家公司之一，正在争取联邦批准治疗杜氏肌营养不良症，这是一种致命的肌肉萎缩疾病。BioMarin的收购代表着一个赌注，即Prosensa的药物drisapersen将赢得监管竞赛，并转变为每年十亿美元的丰厚收益。

“BioMarin致力于罕见疾病社区，收购Prosensa与我们提供解决严重未满足医疗需求的疗法的使命战略契合，”BioMarin首席执行官Jean-Jacques Bienaime在一份声明中表示。“我们将利用我们在开发罕见疾病疗法方面的经验，以尽快获得监管批准并将drisapersen推向市场。”

这里引人注目的是，在其主要的III期临床试验中，drisapersen未能改善患有杜氏肌营养不良症男孩的行走能力。事实上，葛兰素史克在这一失败后终止了与Prosensa的早期合作。

如果不坚持，Prosensa，一家荷兰公司，重新分析了其数据，并确定对于某些患者亚组，drisapersen可能是有效的。该公司目前正在向食品和药物管理局提交测试结果和其他信息，希望在明年获得监管批准。

在10月30日，彭博商业周刊发表了一篇关于寻找杜氏肌营养不良症治疗的深入 文章。文章描述了FDA在药物批准所需条件上发出的混合信号，Prosensa与两家竞争生物技术公司之间的竞争，华尔街对杜氏治疗的投机，以及这种动荡给患病男孩的父母带来的困惑。杜氏肌营养不良症使患者在青春期无法行走，通常在20岁出头时导致死亡。

重要的是，领先的杜氏患者倡导组织对BioMarin的收购表示热情支持，这实际上是对drisapersen的默许认可。非营利组织“家长肌肉萎缩症项目”的主席兼创始人Pat Furlong在BioMarin的交易公告中被引用。“BioMarin在为患有严重疾病的人开发新疗法方面有着成功的记录，并且能够有效地与卫生当局和患者社区合作，”Furlong说。“我们期待与BioMarin合作，为杜氏和其他形式的肌肉萎缩症男孩带来新治疗。”

正如在彭博商业周刊的文章中所描述的，许多杜氏患者的父母与Furlong及其组织分道扬镳，部分原因是这些持不同意见的人对Prosensa持怀疑态度，而更倾向于批准一种名为eteplirsen的药物，该药物由位于马萨诸塞州剑桥的Sarepta Therapeutics生产。Eteplirsen在一项小型临床试验中显示出有希望的结果。然而，FDA对Sarepta的数据态度时冷时热，最近对eteplirsen的有效性证据表示怀疑。这些怀疑将推迟Sarepta的监管批准申请，最早要到2015年中期，这意味着Prosensa—现在的BioMarin—可能会在竞争中抢得先机。