埃博拉:萨雷普塔的有前景实验药物被忽视 - 彭博社
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埃博拉病毒的扫描电子显微镜图像来源:NIAID在对埃博拉的恐慌和争议中,政府和公共卫生当局似乎对一个值得关注的潜在疗法显得异常无视。Sarepta Therapeutics,一家位于马萨诸塞州剑桥的生物技术公司,拥有一种实验性埃博拉药物的少量供应,该药物在安全性和有效性的实验室试验中显示出有希望的——尽管非常初步的——结果。
在私人会议上,Sarepta提醒美国政府的各个部门,这种名为AVI-7537的药物可供有限数量使用——但迄今为止没有任何效果。更令人困惑的是,美国政府在过去几年资助了Sarepta对埃博拉的研究,直到2012年国防部因预算原因突然终止了该项目。
Sarepta并没有对这一切保密。就在9月30日,托马斯·埃里克·邓肯在达拉斯检测出埃博拉阳性的那一天,该公司的首席执行官出现在CNBC上讨论该领域的研究。Sarepta首席执行官克里斯·加拉贝迪安表示,凭借适量的新政府资金,他的公司可以将AVI-7537的供应从手头的几十个治疗方案扩大到足够治疗100名埃博拉患者的药物。
“我们一直在与所有政府机构、世界卫生组织进行沟通,”加拉贝迪安告诉CNBC。“我们在每一次关于如何应对这次埃博拉疫情的实质性讨论中都有参与,并且教育了所有对我们的技术和可用药物感兴趣的人。每个人都知道我们在这里。他们知道我们拥有的药物,我们在等待那个电话。”
电话没有打来,即使在邓肯去世后,埃博拉危机在两名护士在达拉斯感染后加剧。最近几周,Garabedian避免发表公开评论。合理的推测是,他不想被视为试图利用公众恐慌或让面临广泛批评的政府官员感到尴尬,因为他们对这种在非洲造成数千人死亡并在世界其他地方传播恐惧的疾病反应缓慢。Garabedian拒绝对此文章发表评论。
上周,Sarepta发布了一份鲜为人知的新闻稿,宣布预计发表一项研究,显示在接受AVI-7537治疗的人类测试对象中“没有临床或毒理安全问题”。根据Sarepta的一位发言人,该研究的提交是在邓肯的诊断使埃博拉成为美国主要关注话题之前的。
邓肯接受了由Chimerix (CMRX)生产的实验性药物brincidofovir。德克萨斯大学医学分校的病毒学家托马斯·盖斯伯特在邓肯去世当天告诉彭博新闻,可能是他接受药物的时间太晚,任何药物都无法拯救他。盖斯伯特提出的另一种可能性是,Chimerix的药物不如另外两种在埃博拉患者身上试用的药物有效:来自Mapp生物制药的ZMapp和来自Tekmira Pharmaceuticals (TKMR)的TKM-Ebola。迄今为止,尚未有任何在患者身上试验的埃博拉实验治疗在研究中被证明对人有效。
Sarepta在2010年获得了一份3亿美元的联邦合同,由国防部监督,作为针对埃博拉和另一种致命病毒疾病的研究项目的一部分。在接下来的两年里,该公司在90只感染的猴子身上测试了其埃博拉化合物。未接受药物的对照组受试者全部死亡,通常在八到十二天内。 然而,在67只接受治疗的猴子中,60%到80%存活下来,Garabedian告诉CNBC。在公司最近的新闻稿中,Sarepta传染病高级医学主任Michael Wong被引用重申了“高达80%的”灵长类动物存活率。
2012年,国防部以一般预算限制为由,取消了对Sarepta埃博拉项目的资金支持,实际上使研究停滞不前。“Sarepta的药物显示出一些有希望的结果,值得关注以查看其在人类中的有效性,”WBB证券公司总裁兼生物技术分析师Steve Brozak在一次采访中表示。Brozak拒绝对为什么该公司的药物在今年的埃博拉疫情中没有受到更多关注进行猜测。
一个可能的解释是政府的无序:未能有效沟通的官僚机构。一个更阴暗的理论是,参与停止资助Sarepta埃博拉研究决定的官员在重新审视一个在事后看来可能是仓促或不明智的选择时遇到了困难。