埃博拉：给予患者未经测试药物背后的难题 - 彭博社

无国界医生组织在塞拉利昂凯拉洪的设施，日期为8月15日摄影：卡尔·德·苏扎/法新社通过Getty Images本周，两名感染埃博拉的援助工作者被允许使用实验药物，从亚特兰大的埃默里大学医院出院，显然已经从这种致命病毒中恢复。在北达科他州的格雷斯城，劳拉·库尔斯鲁德观看并想知道为什么她的三个儿子没有被允许测试可能拯救他们生命的新药物。

库尔斯鲁德三年前得知她的儿子们患有一种罕见的、危及生命的遗传疾病，称为PKAN。这种疾病使他们无法正常代谢维生素B5，导致肌肉痉挛和紧缩，称为肌张力障碍。PKAN患者通常在10岁之前出现症状，且往往在成年之前就会死亡。这家生物技术公司Retrophin正在开发一种疗法，称为RE-024，在动物实验中显示出希望。库尔斯鲁德正在向监管机构呼吁，让她的儿子们尝试这种药物。“作为父母，我们只想看到我们的孩子活着，”她说。

感染埃博拉的援助工作者接受了一种名为ZMapp的实验药物治疗。埃博拉估计可致死多达90%的受害者，尽管目前疫情的死亡率似乎更接近60%。目前尚不清楚ZMapp在他们的恢复中发挥了什么作用。

RE-024的开发阶段与ZMapp相似，尚未在人体上进行临床试验。第一批两名患者，均在美国以外，因其医生的请求获得了RE-024的使用。一名患者在两周后因肝酶升高而停止使用该药物，并在较低剂量下恢复使用，根据Retrophin在六月的文件。该公司正在与监管机构讨论启动临床试验，以帮助确定该疗法在人体中是否安全有效——这些问题目前尚无答案。

Kulsrud一家在过去一年中一直请求美国食品药品监督管理局允许他们的孩子——13岁的Lane，11岁的Tanner和9岁的Ty——测试RE-024。他们与国会代表会面，并前往华盛顿与FDA会面。尽管Laura Kulsrud表示她孩子的神经科医生和Retrophin希望继续治疗，但该机构尚未批准对该疗法的早期使用。（Retrophin在周五拒绝对此发表评论。）

一些州正在通过“尝试权”法律，旨在帮助处于类似情况的人。但即使在这些政策下，Retrophin的PKAN药物也不会被提供，因为它尚未通过第一阶段的安全测试。

医学科学发展缓慢而稳妥。通过临床试验，医生了解治疗的风险和收益，并逐渐理解在何种情况下收益超过风险。如果一种旨在治愈患者的实验疗法加速了他们的死亡，那将使已经悲惨的情况更加复杂。“所有这些基础设施都有其原因，那就是保护患者，”前FDA律师、现为Sidley Austin药品公司代表的Coleen Klasmeier告诉我。

对于处于库尔斯鲁德（Kulsrud）位置的人来说，这是一种令人沮丧的现实。一些埃博拉患者能够获得临床前疗法，这可能是由于全球媒体对埃博拉的关注所造成的公众压力，这更让人感到沮丧。“他们的生命为什么比这三个男孩更重要？”库尔斯鲁德问道。

并不是。允许埃博拉患者接触未经测试的药物可能有合理的理由，而监管机构告诉PKAN患者必须等待进一步的安全研究完成也同样有合理的理由。但是，像库尔斯鲁德的孩子们一样，数不胜数的人在聚光灯之外，等待并希望能得到比现在更好的答案。