这张基因图谱将引领我们找到一桶金 - 彭博社
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生物技术的本质是利用基因。已经有生物技术公司专注于一些能够制造胰岛素或人类生长激素的基因,并迅速生产出新药。科学侦探们还识别并解读了导致囊性纤维化和肌肉萎缩等遗传疾病的DNA缺陷。他们的发现产生了诊断测试,并可能最终指引出新的治疗方法。
然而,这些进展仅涉及每个人类身上5万到10万个基因的一小部分。在人类DNA的螺旋链中蕴藏着丰富的信息。谁可能得心脏病或癌症——以及如何预防这些疾病?衰老过程是如何运作的?找到答案是一项繁琐且昂贵的工作:仅仅识别出导致囊性纤维化的基因就花费了1.5亿美元。如果有一张地图显示DNA片段的位置,这些项目将会更快推进且成本更低。
“药物丰富。”因此,两年前,科学家们构思了人类基因组计划,这是一个为期15年、耗资30亿美元的联邦项目,旨在解读人类的遗传遗产。被称为科学伟大冒险之一——也是保持美国生物技术公司在日本等竞争对手前面的关键——它将为生物学和生物技术的新飞跃奠定基础。“目标是为生物学建立一个新的基础设施,”华盛顿大学的分子生物学家勒罗伊·E·胡德说。波士顿大学工程学院院长、基因组计划创始人查尔斯·德利西表示,“这个项目最终将产生丰富的药物。”
由国家卫生研究院和能源部资助的机构负责监督这项工作,数十名科学家已经开始通过尝试定位人类23对染色体上的遗传标志来进行绘图。同时,研究人员正在制定类似的指南,以研究线虫、果蝇和小鼠的基因。这项工作至关重要,因为物种之间共享许多基因,而确定这些基因功能的最佳方法是进行动物实验。从长远来看,无论是人类还是小鼠,目标是“读取”遗传标志之间的每一段DNA,这一任务称为测序。这个过程将识别数千个新基因,以及控制身体遗传机制的DNA片段。一旦找到基因,研究人员预计会迅速在心脏病等疾病的诊断测试中获得商业回报。新药的开发则还需要更长的时间。
确实,斯坦福大学生物化学家、诺贝尔奖获得者大卫·J·加拉斯表示,现在还为时已早,无法指出重要的成就。不过,关于新知识将有多强大的线索令人兴奋。线虫的基因图谱帮助加州理工学院的生物学家保罗·斯特恩伯格发现,一个名为ras的人类致癌基因在正常发育过程中细胞的分裂和功能中发挥了关键作用。
一场风暴。基因组计划的前景已经引发了商业化的问题。去年,国家卫生研究院通过申请347项由其生物化学家J·克雷格·文特尔测序的人类脑基因专利引发了一场风暴。2月12日,该机构又申请了2375项专利。没有人知道这些基因大多数的功能或它们在染色体上的位置。一些专家担心,国家卫生研究院的举动可能会促使大学和公司盲目申请每一个可见基因的专利,仅仅是为了锁定对它们的权利。“我们这些负责基因组计划的人认为这是一个灾难,”国家卫生研究院基因组顾问委员会主席、斯坦福大学生物化学家和诺贝尔奖获得者保罗·伯格说。
美国国立卫生研究院(NIH)自己认为,仅仅发布其研究结果可能会阻止后续研究,因为一旦公开,获得专利可能会变得困难。这将限制利润潜力。一些专利律师认为,NIH的申请不会存活,因为一些未知基因的片段可能不是值得保护的发明。如果是这样,NIH承诺将促进商业化。
因此,无论如何,人类基因组计划所发现的内容最终都会进入生物技术公司。对于一个致力于揭示未知的行业来说,这无疑是一个巨大的好处。