当然，这种药物有效但值得吗？ - 彭博社

癌症患者在接受化疗时面临着一个严酷的现实：强效药物可能会严重削弱患者的免疫系统，使他们成为严重甚至致命感染的受害者。因此，当生物技术公司安进公司开发出一种名为Neupogen的药物，帮助预防此类感染时，患者有理由欢呼。

医疗保险公司也是如此。在Neupogen获得食品和药物管理局批准几个月后，发表在《新英格兰医学杂志》上的一项研究显示，尽管该药物每疗程的费用约为1000美元，但通过预防感染，它可以节省大约7000美元的住院费用。这项及时的研究并非偶然。它是安进公司将经济分析整合到产品医疗有效性测试过程中的一部分。而这一策略正成为药物营销圈中最热门的话题之一。

“第一道障碍。”在幕后，大型制药公司和小型生物技术企业都在争相提供药物成本影响的严格分析，远在药物上市之前。他们还急于证明现有药物的价值，这些药物的价格正受到第三方支付者的挑战。安进公司销售和市场副总裁保罗·R·道森表示，随着医疗费用飙升，“经济和健康政策研究比广告和促销更为重要。”

几十年来，情况并非如此。制药商面临的最大挑战是证明药物的有效性和安全性。一旦FDA给予批准，公司就可以收取高价，保险公司也会支付。谁能否认一颗药丸或一次注射能够立即阻止疾病的吸引力呢？这就是制药公司在美国工业中建立最高利润率的方式。

然而，现在这种魔力正在减退。随着医疗保健成本飙升，保险公司、健康维护组织和政府支付者正在收紧政策。保险公司在同意报销新药费用方面拖延时间。而健康维护组织和资金紧张的医院在这些产品证明其价值之前也不愿意储备这些产品。甚至国会也加大了压力，质疑制药商在其产品线上的平均20%的净利润。越来越多的人注意到，“FDA只是第一个障碍，”Access Biotechnology的临床事务经理丹尼尔·帕特森（Daniel Paterson）指出，该公司帮助企业设计药物测试。

至少一半的主要制药公司已经对此压力做出了回应。位于旧金山的结果信息中心表示，这些公司正在指示其市场营销人员设计所谓的结果研究，以评估其产品的经济和生活质量影响。例如，默克公司正在资助一项试验，将其畅销药物美伐洛尔（Mevacor）与其他更便宜的降胆固醇疗法进行比较，该药物每年花费患者约700美元。默克相信，这项研究将表明美伐洛尔在长期使用中更便宜，因为它效果更好且副作用更少。

并不是说药物以前没有与替代品进行比较。但制造商有时会基于药物每天只需服用一次而不是两次等因素，来为巨额的价格溢价辩护。现在，研究包括了更多的变量：一种新药是否替代了其他治疗？它是否有副作用，迫使患者频繁回到医生那里？它是否真的让患者感觉更好？“FDA可能对此不感兴趣，但市场正在要求这些数据，”霍夫曼-拉罗什公司的产品经济学经理格雷戈里·K·塔克（Gregory K. Tucker）指出。

棘手的结果。市场也期望结果研究能够以与FDA试验相同的严谨性进行，并由独立的第三方科学家完成。华盛顿（D.C.）顾问公司Health Technology Associates的主席Wayne Roe表示，这与大型制药公司历史上进行的“草率的”市场研究相去甚远。公司会设计一个小型试验来证明单一的市场优势，例如减少胃部不适——而且他们通常可以取消试验并压制不利的发现。“第三方支付者有一套更复杂的基本规则，”蓝十字与蓝盾协会医疗必要性项目主任David Tennenbaum说。

以普吉特海湾的集团健康合作社为例。这家HMO通常将10%的门诊药物预算用于称为“非类固醇抗炎药”（NSAIDs）的止痛药，主要用于治疗关节炎。这些药物的成本差异很大，而且关于它们的长期效果的信息很少。附近华盛顿大学的研究员Andrew Stergachis开发了一项试验，以比较来自集团健康的关节炎患者，他们服用了四种可用的NSAIDs。辉瑞公司生产一种名为Feldene的NSAID，其成本是最便宜药物的12倍，并为Stergachis的研究支付了15万美元的费用。Stergachis表示，他的研究没有受到干扰。“他们支持一项研究，而不是购买结果，”他坚持说。

结果研究可能很棘手。首先，一些潜在的节省成本的变量很难量化。例如，安进公司的抗贫血药物Epogen可以减少甚至有时消除对输血的需求，从而抵消部分药物的成本。更难以衡量的是Epogen在降低因输血而感染严重血源性疾病（如肝炎和艾滋病）风险方面的价值。或者在简单地让患者感觉更好，从而减少他们家庭生活中的压力。

哭泣的不公。由此可见，结果研究不应过于狭义地定义“成本”。密西西比大学试图通过消除被认为效果微弱的轻度镇静剂来削减其医院的药房预算。但后来的结果研究显示，医生们只是开了更强效——且更危险——的镇静剂，因此希望中的节省并没有实现。

在指南标准化之前，一些公司会在其产品表现不佳时大喊不公。基因泰克公司设法减轻了两项大型试验的影响，这些试验显示其TPA心脏病药物（每剂成本为2200美元）并没有比一种成本仅为十分之一的竞争药物更有效。其销售团队说服了许多医生认为这些试验存在重大缺陷。

但第三方支付者并不等待这些测试完善。联邦医疗保健政策与研究局正在资助结果研究，而像蓝十字/蓝盾这样的保险公司也会为更好的信息付费。结果是，如果制药公司无法证明昂贵疗法的价值，他们的产品可能永远无法上架药房。